Hva er Spinraza - Nusinersen og hva brukes det til?
Spinraza er et legemiddel som brukes til å behandle 5q spinal muskelatrofi (SMA), en genetisk sykdom som forårsaker muskelsvakhet og atrofi, inkludert lungemuskulaturen. Sykdommen er forbundet med en defekt i kromosom 5q og symptomene begynner vanligvis kort tid etter fødselen.
Fordi antallet pasienter med SMA er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Spinraza ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 2. april 2012.
Spinraza inneholder virkestoffet nusinersen.
Hvordan brukes Spinraza?
Spinraza kan bare fås på resept, og behandlingen bør startes av en lege med erfaring i behandling av SMA.
Legemidlet er tilgjengelig som en injeksjonsvæske, oppløsning i 12 mg hetteglass. Det gis som en intratekal injeksjon (i korsryggen, direkte inn i ryggraden) av en lege eller sykepleier med erfaring i å utføre denne prosedyren. Pasienten må kanskje bli bedøvet (gitt medisin for å berolige ham) før han gir Spinraza.
Den anbefalte dosen er 12 mg (ett hetteglass) som skal administreres så snart som mulig etter at pasienten har fått diagnosen SMA. Den første dosen bør etterfølges av ytterligere 3 doser, etter 2, 4 og 9 uker og deretter med en dose hver fjerde måned deretter. Behandlingen bør fortsette så lenge pasienten har nytte av den. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Spinraza - Nusinersen?
Pasienter med SMA mangler et protein som kalles 'motor neuron survival factor' (SMN), som er avgjørende for overlevelse og normal funksjon av motoriske nevroner (nerveceller i ryggmargen som styrer muskelbevegelser). SMN -proteinet produseres av to gener, SMN1 og SMN2. Pasienter med SMA mangler SMN1-genet, men har SMN2-genet som stort sett produserer et kort SMN-protein som ikke fungerer like godt som et protein i full lengde.
Spinraza er et syntetisk antisense-oligonukleotid (en type genetisk materiale) som lar SMN2-genet lage proteinet i full lengde som kan fungere normalt. Dette erstatter det manglende proteinet, og lindrer dermed symptomene på sykdommen.
Hvilken fordel har Spinraza - Nusinersen vist under studiene?
En hovedstudie med 121 spedbarn (gjennomsnittlig alder 7 måneder) med SMA viste at Spinraza er effektiv for å forbedre bevegelsen sammenlignet med placebo (dummy -injeksjon).
Etter ett års behandling hadde 51% av spedbarn som fikk Spinraza (37 av 73) fremskritt med å utvikle hodekontroll, rullende, sittende, kravlende, stående og gående, mens det ikke ble observert lignende fremgang hos spedbarn som fikk placebo. Videre , de fleste spedbarn som ble behandlet med Spinraza overlevde lenger og krevde assistert pust senere enn de som fikk placebo.
En annen studie pågår for å evaluere effekten av Spinraza hos barn med mindre alvorlig SMA og diagnostisert på et senere tidspunkt (gjennomsnittsalder 3 år). Interimanalysen viste resultater som var i samsvar med de hos spedbarn der sykdommen har hatt et tidligere utbrudd.
Hva er risikoen forbundet med Spinraza - Nusinersen?
De vanligste bivirkningene med Spinraza (som kan ramme flere enn 1 av 10 personer) er hodepine og ryggsmerter; Men hos nyfødte kunne disse bivirkningene ikke vurderes da de ikke klarte å kommunisere dem. Disse bivirkningene antas å være forårsaket av injeksjoner i ryggraden som ble gitt for å administrere medisinen.
Den fullstendige listen over bivirkninger og begrensninger rapportert for Spinraza, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Spinraza - Nusinersen blitt godkjent?
I sin vurdering anerkjente komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) sykdommens alvorlige karakter og det presserende behovet for effektive behandlinger.
Spinraza har vist seg å medføre klinisk betydningsfulle forbedringer hos små barn med sykdommen i ulik grad av alvorlighetsgrad. Selv om legemidlet ikke har blitt testet hos pasienter med de alvorligste og mildere formene for SMA, forventes det å gi lignende fordeler for disse pasientene.
Bivirkninger ble ansett for å være håndterbare, ettersom de fleste er relatert til administrasjonsveien for medisinen.
Derfor bestemte CHMP at fordelene med Spinraza er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Spinraza - Nusinersen?
Selskapet som markedsfører Spinraza vil fullføre pågående studier om langsiktig sikkerhet og effekt av medisinen hos pasienter som har symptomer på SMA og hos pasienter som ennå ikke har symptomer.
Anbefalinger og forsiktighetsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for at Spinraza skal brukes trygt og effektivt har også blitt rapportert i produktresuméet og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Spinraza - Nusinersen
For fullversjon av Spinrazas EPAR, vennligst se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Spinraza -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Spinraza er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.
Informasjonen om Spinraza - Nusinersen som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
