Hva er Exjade?
Exjade er et legemiddel som inneholder deferasirox som aktiv ingrediens. Legemidlet er tilgjengelig som off-white, runde, dispergerbare tabletter som, når de er oppløst i en væske som vann, danner en suspensjon som pasienten kan drikke. Hver tablett inneholder 125 mg, 250 mg eller 500 mg deferasirox.
Hva brukes Exjade til?
Exjade brukes til å behandle en tilstand som kalles kronisk jernoverbelastning (et overskudd av jern i kroppen) forårsaket av hyppige blodoverføringer.
- Exjade brukes til å redusere mengden jern som er tilstede i kroppen til pasienter (over seks år) som lider av en arvelig sykdom som kalles beta thalassemia major, som de må gjennomgå hyppige blodoverføringer av. Fra beta -thalassemi major kan ikke produsere en tilstrekkelig mengde hemoglobin (proteinet som finnes i røde blodlegemer, som transporterer "oksygen i kroppen") og derfor krever hyppige blodoverføringer. Med "hyppige transfusjoner" mener vi minst 7 ml konsentrerte røde blodlegemer for hvert kilo kroppsvekt på en måned.
- Exjade er også indisert når behandling med deferoksamin (et annet legemiddel som brukes til å behandle kronisk jernoverbelastning) er kontraindisert eller utilstrekkelig hos pasienter med andre typer anemi, barn mellom to og fem år og pasienter med beta -thalassemi major som mottar sjeldne transfusjoner.
Siden antallet kroniske jernoverbelastningspasienter er lavt, anses sykdommen som sjelden. Exjade ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 13. mars 2002.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Exjade?
Behandling med Exjade bør startes og vedlikeholdes av leger som har erfaring med behandling av kronisk jernoverbelastning på grunn av hyppige blodoverføringer. Bare pasienter som ikke har nedsatt nyrefunksjon, kan behandles med Exjade. Behandlingen starter etter transfusjon til pasienten med omtrent 100 ml konsentrerte røde blodlegemer per kilo kroppsvekt eller når tegn på jernoverbelastning er tilstede (dvs. når ferritinnivåer
serum, proteinet som lagrer jern, overstiger 1 mg per liter). Behandlingen starter vanligvis med en dose på 20 mg per kilo kroppsvekt. Avhengig av transfusjonene pasienten gjennomgår, kan startdoser på 10 mg eller 30 mg / kg også brukes. Disse dosene justeres deretter, om nødvendig, hver tredje til sjette måned, basert på pasientens respons.
Exjade bør tas hver dag, helst samtidig, på tom mage (minst 30 minutter før et måltid). Antall tabletter for hver styrke som utgjør dosen beregnes ut fra pasientens kroppsvekt. Tablettene oppløses ved å blande dem i et glass vann eller fruktjuice til en suspensjon oppnås som pasienten kan drikke.
Hvordan fungerer Exjade?
Når pasientene mottar gjentatte transfusjoner for å behandle anemi, bringer de transfuserte røde blodcellene jern til kroppen. Imidlertid har kroppen ikke en naturlig måte å fjerne overflødig jern, som derfor har en tendens til å samle seg og over tid kan skade viktige organer som hjerte eller lever. Virkestoffet i Exjade, deferasirox, er en 'jernkelator'. Det vil si at det binder seg til jernet som er tilstede i kroppen for å danne en forbindelse, kalt et "chelat", som kan skilles ut av kroppen, hovedsakelig gjennom avføringen. Dette hjelper til med å korrigere jernoverbelastning og forhindrer skader fra overflødig jern.
Hvordan har Exjade blitt studert?
Effekten av Exjade ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker. Den viktigste effektstudien sammenlignet Exjade med deferoksamin hos 591 pasienter med beta -thalassemi major (omtrent halvparten av dem var under 16 år og 56 var under seks år). I studien var både lege og pasient Dette er fordi, mens Exjade gis oralt, tas deferoksamin som en infusjon under huden (en veldig sakte injeksjon under huden) over natten. Effektiviteten ble målt ved å se på nivåene av jern i leveren før og etter ett års behandling med stoffene.
En ekstra studie så på effektiviteten av Exjade hos 184 pasienter som ikke kunne behandles med deferoksamin, inkludert pasienter med beta -thalassemi major og andre typer anemi.
Hvilken fordel har Exjade vist under studiene?
På slutten av hovedstudien viste 53% av pasientene som fikk Exjade tilstrekkelig respons på behandlingen, sammenlignet med 66% av pasientene som ble behandlet med deferoksamin. Dette betyr at Exjade kanskje ikke var like effektiv som komparatormedisinen. Når man vurderer de 381 pasientene som hadde spesielt høye nivåer av jern i leveren i begynnelsen av studien og som mottok tilsvarende mengder Exjade eller deferoxamine, var begge medisinene imidlertid effektive. for ung til å demonstrere sikkerhet og effekt av Exjade i denne aldersgruppen.
I tilleggstudien hadde mer enn halvparten av pasientene som ikke kunne behandles med deferoksamin svart på behandling med Exjade etter ett år, inkludert pasienter mellom to og fem år.
Hva er risikoen forbundet med Exjade?
Den vanligste bivirkningen av Exjade (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er en økning i blodkreatinin (en markør nyreproblemer). Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert med Exjade, se pakningsvedlegget.
Exjade er kontraindisert hos personer som er overfølsomme (allergiske) overfor deferasirox eller andre ingredienser og hos personer med kreatininclearance (et mål på nyrens evne til å skille ut kreatinin i blodet) på mindre enn 60 ml per minutt. Det må ikke brukes i kombinasjon med andre jernkelatorer.
Det er svært viktig at pasientens nyre- og leverfunksjoner kontrolleres med blodprøver før behandling med Exjade starter og regelmessig under behandling med medisinen Dosen bør reduseres eller behandlingen stoppes hvis pasienten utvikler nyresykdom eller leversykdommer Exjade er kontraindisert hos personer med alvorlig leversykdom, siden det ikke er testet hos slike pasienter.
Hvorfor har Exjade blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) konkluderte med at fordelene med Exjade er større enn risikoen ved behandling av kronisk jernoverbelastning på grunn av hyppige blodoverføringer hos pasienter med beta -thalassemi major. Hos pasienter som får sjeldnere transfusjoner, er Exjade et "alternativ til deferoksamin, når sistnevnte ikke kan brukes eller er utilstrekkelig." Komiteen anbefalte derfor å gi markedsføringstillatelse for dette legemidlet.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker bruk av Exjade?
Selskapet som er ansvarlig for levering av Exjade må utarbeide et dokumentasjon for leger som skal distribueres på markedsføringstidspunktet, for å sikre at de ved forskrivning av medisinen er klar over behovet for å overvåke pasientens helse, spesielt nyrefunksjon. Selskapet vil også utarbeide et lignende dossier for pasienter.
Lær mer om Exjade
August 2006 ga EU -kommisjonen Novartis Europharm Limited en "markedsføringstillatelse" for Exjade, gyldig i hele EU.
Sammendraget av uttalelsen fra Committee for Orphan Medicinal Products on Exjade er tilgjengelig her.
For hele evalueringsversjonen (EPAR) av Exjade, klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 08-2008.
Informasjonen om Exjade - deferasirox som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
