Galafold - Migalastat

Hva er Galafold - Migalastat og hva brukes det til?

Galafold er et legemiddel som brukes til å behandle pasienter i alderen 16 år eller eldre med Fabrys sykdom. Dette er en sjelden arvelig sykdom der pasienter har forskjellige mutasjoner (variasjoner) i genet som er ansvarlig for å produsere et enzym som kalles alfa-galaktosidase A, som normalt bryter ned et fettstoff som kalles globotriaosylceramid (GL-3). Hos pasienter med Fabrys sykdom fungerer ikke dette enzymet som det skal. Som et resultat kan GL-3 ikke brytes ned og akkumuleres i forskjellige celler i kroppen, inkludert hjerte- og nyreceller.

Fordi antallet pasienter med Fabry sykdom er lite, blir sykdommen betraktet som 'sjelden', og Galafold ble utpekt som en 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 22. mai 2006.

Galafold inneholder virkestoffet migalastat.

Hvordan brukes Galafold - Migalastat?

Galafold kan bare fås på resept, og behandlingen bør startes og overvåkes av en lege med erfaring i diagnostisering og behandling av Fabrys sykdom.

Galafold er tilgjengelig som kapsler (123 mg). Den anbefalte dosen Galafold er en kapsel annenhver dag, tatt oralt minst 2 timer før eller etter å ha spist mat.

Galafold skal bare brukes til pasienter som har visse mutasjoner i alfa-galaktosidase A. Genet for mer informasjon, se produktresuméet (inkludert i EPAR).

Hvordan fungerer Galafold - Migalastat?

Galafold inneholder virkestoffet migalastat, som binder seg til visse ustabile former for alfa-galaktosidase A, som stabiliserer enzymet. Dette gjør at enzymet kan transporteres til områder av cellen hvor det kan bryte ned GL-3.

Hvilken fordel har Galafold - Migalastat vist under studiene?

Galafold har blitt studert i to hovedstudier med totalt 127 pasienter med Fabrys sykdom.

Den første studien, som sammenlignet Galafold med placebo (en dummy-behandling) hos 67 pasienter, evaluerte andelen pasienter som reagerte på behandling (definert som en reduksjon på minst 50% i GL-3-forekomster i nyrene). Totalt sett var Galafold ikke mer effektiv enn placebo for å redusere GL-3-forekomster; Andre analyser som bare inkluderte pasienter med de genetiske mutasjonene som kan behandles med Galafold viste imidlertid at pasientene reagerte bedre på Galafold enn på placebo etter 6 måneders behandling.

Den andre studien, som involverte 60 pasienter, sammenlignet Galafold med stoffene agalsidase alfa og agalsidase beta, to erstatningsbehandlinger for det manglende enzymet. Hovedmål for effektivitet var endringen i pasientenes nyrefunksjon etter 18 måneders behandling.I denne studien var Galafold like effektiv som enzymerstatningsterapi for å stabilisere pasienters nyrefunksjon.

Hva er risikoen forbundet med Galafold - Migalastat?

Den vanligste bivirkningen med Galafold (som kan påvirke omtrent 1 av 10 personer) er hodepine.

Den fullstendige listen over restriksjoner og bivirkninger rapportert for Galafold, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Galafold - Migalastat blitt godkjent?

Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Galafold er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. Komiteen bemerket at Galafold ble studert hos et begrenset antall pasienter, men den tilgjengelige bevis anses å være tilstrekkelig for en så sjelden sykdom. CHMP mente også at Galafold tas oralt, og dette kan være en fordel i forhold til andre autoriserte behandlinger, for eksempel enzymerstatningsterapi, som gis ved infusjon (drypp) i en vene. Når det gjelder sikkerhet, var Galafold godt tolerert.

Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Galafold - Migalastat?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Galafold brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Galafold, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.

Mer informasjon om Galafold - Migalastat

For fullversjonen av Galafolds EPAR, se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Galafold -terapi, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.

Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler til Galafold er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.

Informasjonen om Galafold - Migalastat som er publisert på denne siden, kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.