Pheburane - natriumfenylbutyrat

Hva er Pheburane - sodium phenylbutyrate og hva brukes det til?

Pheburane er et legemiddel som inneholder virkestoffet natriumfenylbutyrat. Det brukes til å behandle pasienter med lidelser assosiert med ureasyklusen. Disse pasientene klarer ikke å eliminere nitrogenrester fra kroppen fordi de mangler noen enzymer som normalt finnes i leveren. I kroppen finnes nitrogenrester i form av ammoniakk som er giftig når den akkumuleres, spesielt for hjernen.Feburan brukes hos pasienter som mangler ett eller flere av følgende enzymer: karbamylfosfatsyntetase, ornitintranscarbamylase eller argininosuccinatsyntetase. Det kan brukes til pasienter med følgende former for sykdommen:

• "tidlig debut" sykdom hos pasienter som viser fullstendig mangel på ett eller flere av disse enzymene i løpet av de første månedene av livet;
• Sist oppstått sykdom hos pasienter som viser delvis mangel på ett eller flere av disse enzymene etter en måneds alder og har hatt høye nivåer av ammoniakk som påvirket hjernens aktivitet.

Pheburane er en hybrid medisin. Dette betyr at det ligner på et 'referansemedisin' som inneholder det samme aktive stoffet, men Pheburane -korn er tilgjengelig med lavere styrke og inneholder forskjellige hjelpestoffer (inaktive ingredienser) for å maskere den ubehagelige smaken av det aktive stoffet. Referansemedisinen for Pheburane er Ammonaps.

Hvordan brukes Pheburane - natriumfenylbutyrat?

Pheburane er tilgjengelig i granulat (483 mg / g). Det kan bare fås på resept; behandlingen bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med ureasyklusforstyrrelser. Pheburane må kobles sammen med et lite protein diett for å redusere nitrogeninntaket. Den daglige dosen Pheburane justeres individuelt for hver pasient og avhenger av pasientens kosthold, høyde og vekt. Regelmessige blodprøver er nødvendige for å bestemme den eksakte daglige dosen. Den daglige dosen Pheburane skal deles i identiske mengder og gis til hvert måltid. Granulatene kan drysses på mat umiddelbart før de svelges eller settes i munnen og svelges umiddelbart med en drink. Pheburane kan være en langvarig behandling. Varighet med mindre pasienten har en vellykket levertransplantasjon.

Hvordan fungerer Pheburane - sodium phenylbutyrate?

Hvert protein fører nitrogen til kroppen; nitrogenet omdannes deretter til ammoniakk. Pasienter med ureasyklusforstyrrelser kan ikke eliminere ammoniakk fra kroppen, så det kan nå høye nivåer, noe som kan forårsake alvorlige problemer, inkludert funksjonshemming, hjerneskade og død. Det aktive stoffet i Pheburane, natriumfenylbutyrat, omdannes i kroppen til et stoff som kalles fenylacetat. Fenylacetat kombineres med aminosyren glutamin, som inneholder nitrogen, for å danne et stoff som kan elimineres fra kroppen av nyrene. Dette gjør at nitrogennivået i kroppen reduseres, noe som reduserer nivået av ammoniakk.

Hvordan har Pheburane - natriumfenylbutyrat blitt studert?

Pasientstudier har vært begrenset til bevis for at Pheburane er bioekvivalent med referansemedisinen Ammonaps. To medisiner er bioekvivalente når de produserer de samme nivåene av det aktive stoffet i kroppen.

Hva er fordelene og risikoene med Pheburane - natriumfenylbutyrat?

Fordi Pheburane er en hybridmedisin som er bioekvivalent med referansemedisinen, antas fordelene og risikoene å være de samme som referansemedisinen.

Hvorfor har Pheburane - natriumfenylbutyrat blitt godkjent?

Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) konkluderte med at Pheburane har vist seg å ha sammenlignbar kvalitet og være bioekvivalent med Ammonaps. Derfor mente CHMP at fordelene er større enn de identifiserte, som i tilfellet med Ammonaps. risiko og anbefalt å godkjenne bruk av Pheburane i EU.

Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Pheburane - natriumfenylbutyrat?

Det er lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Pheburane, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.

Mer informasjon om Pheburane - natriumfenylbutyrat

31. juli 2013 utstedte EU -kommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Pheburane, gyldig i hele EU. For mer informasjon om Pheburane -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 08-2013.

Informasjonen om Pheburane - sodium phenylbutyrate publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.