Hva er Refixia - Nonacog beta pegol og hva brukes det til?
Refixia er et legemiddel som brukes til å behandle og forhindre blødning hos pasienter med hemofili B, en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaket av mangel på koagulasjonsprotein som kalles faktor IX. Den kan brukes til voksne og barn fra 12 år.
Refixia inneholder virkestoffet nonacog beta pegol.
Hvordan brukes Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia kan bare fås på resept, og behandlingen bør være under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av hemofili.
Refixia er tilgjengelig i form av pulver og væske som blandes sammen for å danne en løsning som skal injiseres i en vene. Dosen og behandlingsfrekvensen avhenger av om Refixia brukes til å behandle blødning eller for å forhindre det eller for å redusere blødning under operasjonen, blødningens omfang og plassering og pasientens kroppsvekt. For informasjon om bruk av dette legemidlet, se produktresuméet (inkludert i EPAR).
Pasienter eller omsorgspersoner kan kanskje injisere Refixia alene hjemme så lenge de er godt instruert. Se pakningsvedlegget for ytterligere informasjon.
Hvordan fungerer Refixia - Nonacog beta pegol?
Pasienter med hemofili B mangler faktor IX, et protein som er nødvendig for normal blodpropp og er derfor lett utsatt for blødning. Virkestoffet i Refixia, nonacog beta pegol, virker i kroppen på samme måte som human faktor IX. Det erstatter den manglende faktor IX, og hjelper dermed blodet til å størkne og muliggjør midlertidig kontroll av blødning.
Hvilken fordel har Refixia - Nonacog beta pegol vist under studiene?
Refixia har vist seg å være effektivt både for behandling av blødningsepisoder og for å begrense antall episoder.
I en studie som involverte 74 voksne og ungdom 13 år og eldre, opplevde 29 pasienter som fikk Refixia som en ukentlig forebyggende behandling ca. 1 blødningsepisode per år og 15 pasienter som fikk Refixia for behandling. Av blødninger "on demand" viste omtrent 16 blødningsepisoder et år. I tillegg, når blødning oppstod, ble Refixia vurdert som utmerket eller god ved behandling av omtrent 92% av blødningsepisodene. 87% av blødningsepisodene løste seg med en enkelt injeksjon av Refixia.
I den andre studien som involverte 25 barn under 13 år, fikk alle pasientene Refixia som en ukentlig forebyggende behandling. Pasienter opplevde omtrent 1 blødningsepisode per år, og Refixia ble vurdert som utmerket eller god til behandling av omtrent 93% av blødningsepisodene. Omtrent 86% av blødningsepisodene løste seg med en enkelt injeksjon.
Hva er risikoen forbundet med Refixia - Nonacog beta pegol?
Overfølsomhetsreaksjoner (allergiske) er uvanlige med Refixia (kan ramme opptil 1 av 100 pasienter) og kan omfatte: hevelse, svie og svie på injeksjonsstedet, frysninger, rødhet, kløende utslett, hodepine, elveblest, lavt blodtrykk, slapphet, kvalme og oppkast, rastløshet, takykardi, tetthet i brystet og tungpustethet. I noen tilfeller kan disse reaksjonene bli alvorlige.
Noen pasienter som bruker faktor IX -medisiner kan utvikle hemmere (antistoffer) mot faktor IX, noe som får medisinen til å bli ineffektiv og resultere i tap av blødningskontroll. Faktor IX -medisiner kan også forårsake problemer på grunn av dannelse av blodpropper i blodårene.
Refixia bør ikke brukes til pasienter som er allergiske mot hamsterproteiner. For fullstendig liste over bivirkninger og begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Refixia - Nonacog beta pegol blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Refixia er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Studier viser at Refixia er effektivt i forebygging og behandling av blødningsepisoder hos pasienter med hemofili B og at sikkerheten er sammenlignbar med sikkerheten til andre faktor IX -produkter. Etter langtidsbehandling kan imidlertid noe av det aktive stoffet i Refixia (kalt PEG) akkumuleres i kroppen, inkludert i en struktur i hjernen som kalles chorioid plexus. Siden dette potensielt kan forårsake problemer spesielt hos yngre barn. I alderen 12, Refixia er bare godkjent for bruk hos voksne og barn fra 12 år.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Refixia - Nonacog beta pegol?
Selskapet som markedsfører Refixia vil gjennomføre en studie for å undersøke de potensielle effektene av PEG -akkumulering i hjernens chorioid plexus og andre organer.
Anbefalinger og forsiktighetsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for at Refixia skal brukes trygt og effektivt, er beskrevet i produktresuméet og pakningsvedlegget.
Annen informasjon om Refixia - Nonacog beta pegol
For fullversjon av EPAR og sammendraget av Refixias risikostyringsplan, se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Refixia -terapi, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Informasjonen om Refixia - Nonacog beta pegol publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
