Hva er Strensiq - Asfotase alfa og hva brukes det til?
Strensiq er et legemiddel indisert for langtidsbehandling av pasienter med hypofosfatasi i barndommen. Hypofosfatasi er en sjelden arvelig bensykdom, som kan føre til for tidlig tanntap, misdannelser i bein, hyppige beinbrudd og pustevansker. Strensiq inneholder virkestoffet asfotase alfa.
Fordi antallet pasienter med hypofosfatasi er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Strensiq ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 3. desember 2008.
Hvordan brukes Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq kan bare fås på resept, og behandlingen bør startes av en lege som har erfaring med behandling av metabolske lidelser eller beinforstyrrelser.
Legemidlet er tilgjengelig som injeksjonsvæske, oppløsning i hetteglass med forskjellige styrker og volumer. Det administreres ved subkutan injeksjon seks ganger i uken (i en dose på 1 mg / kg kroppsvekt) eller tre ganger per uke (i en dose på 2 mg / kg kroppsvekt). Siden mengden medisin som skal administreres avhenger av pasientens kroppsvekt, må legen justere dosen etter hvert som vekten endres, spesielt hos barn som vokser. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Strensiq - Asfotase alfa?
"Hypofosfatasi er forårsaket av defekter i genet som er ansvarlig for produksjon av et enzym, kalt" ikke-vevsspesifikk alkalisk fosfatase "(ALP), som spiller en grunnleggende rolle i dannelsen og vedlikeholdet av friske bein, så vel som i behandling av kalsium og fosfat i kroppen. Personer med hypofosfatasi mangler et tilstrekkelig antall funksjonelle ALP -enzymer og har derfor et "svakt bein. Asfotase alfa, den aktive ingrediensen i Strensiq, er en modifisert kopi av det humane ALP -enzymet og brukes til å erstatte det" mangelfulle enzymet, i for å øke konsentrasjonen av fungerende ALP.
Hvilken fordel har Strensiq - Asfotase alfa vist under studiene?
Strensiq har blitt studert i en hovedstudie som involverte 13 barn mellom seks og 12 år. Strensiq ble administrert i en dose på 2 mg / kg eller 3 mg / kg kroppsvekt tre ganger per uke i 24 uker. Hovedmålet for medisinens effektivitet var forbedringen av utseendet på håndledd og kneledd hos pasienter, sett på røntgenstråler før og etter behandling med Strensiq. Røntgenbilder av barn behandlet med Strensiq ble også sammenlignet med lignende røntgenbilder tatt fra 16 år gamle gutter som ikke ble behandlet med Strensiq ("historiske kontroller"). Studien, som også vurderte andre målinger av effekt, inkludert vekst og høyde, viste at leddstrukturen ble bedre hos barn som ble behandlet med Strensiq, som det fremgår av røntgenbilder, og at de fleste pasientene så ut til å ha vokst i høyden. I historiske kontroller ble lignende forbedringer i ledd- eller høydevekst over en sammenlignbar tidsramme ikke funnet hos de fleste pasienter.
Effekten av Strensiq ble også generelt bekreftet av flere mindre studier, hvorav noen også så på 1 mg / kg dosen Strensiq administrert seks ganger per uke.
Hva er risikoen forbundet med Strensiq - Asfotase alfa?
De vanligste bivirkningene med Strensiq (som kan påvirke flere enn 1 av 10 personer) er hodepine, erytem (rødhet i huden), smerter i armer og ben, feber, irritabilitet, reaksjoner på injeksjonsstedet (smerter, utslett og kløe) ) og blåmerker (blåmerker). For fullstendig liste over begrensninger og bivirkninger rapportert med Strensiq, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Strensiq - Asfotase alfa blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene ved Strensiq er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. Komiteen bemerket at hypofosfatasi er en alvorlig sykdom og livstruende, som det er er ingen autoriserte terapier. Selv om hovedstudien ble utført i liten skala og uten å direkte sammenligne Strensiq med en annen behandling eller med ubehandlede pasienter, mente CHMP at den observerte beinforbedringen og tilsynelatende veksten var av viktige fordeler. Siden hypofosfatasi er en ekstremt sjelden sykdom, vil data i denne populasjonen sannsynligvis forbli begrenset. Når det gjelder sikkerhet, ble reaksjoner på injeksjonsstedet og andre bivirkninger ansett som håndterbare med gjeldende anbefalinger.
Strensiq ble autorisert under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om medisinen på grunn av sjeldenheten av sykdommen. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye tilgjengelige informasjonen, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter
Hvilken informasjon venter fortsatt på Strensiq - Asfotase alfa?
Siden Strensiq har blitt godkjent under ekstraordinære omstendigheter, vil selskapet som markedsfører det opprette et register over pasienter med hypofosfatasi for å samle informasjon om sykdommen og den langsiktige sikkerheten og effekten av Strensiq.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Strensiq - Asfotase alfa?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Strensiq brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Strensiq, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.
I tillegg vil selskapet tilby pedagogisk materiale til pasienter og omsorgspersoner for å sikre at Strensiq brukes riktig og for å minimere risikoen for medisinske feil. Materialet vil inneholde en guide til selvinjeksjon for pasienter, samt instruksjoner om hvordan de skal injiseres til bruk av foreldre eller omsorgspersoner for berørte barn.
Selskapet vil også gjennomføre en studie for å samle inn data om reaksjonene til voksne pasienter behandlet med dosen Strensiq som brukes i den pediatriske populasjonen. Det vil også fortsette pågående studier for å undersøke nytten av Strensiq hos ungdom mellom 13 og 18 år.
Mer informasjon om Strensiq - Asfotase alfa
For fullversjon av EPAR og sammendraget av Strensiqs risikostyringsplan, se Byråets nettsted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Strensiq -terapi, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Informasjonen om Strensiq - Asfotase alfa publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
