Hva er Fabrazyme?
Fabrazyme er en løsning for infusjon i en vene (drypp i en vene), som inneholder agalsidase beta som virkestoff.
Hva brukes Fabrazyme til?
Fabrazyme brukes til å behandle pasienter med Fabry sykdom, en sjelden arvelig tilstand.Pasienter som lider av denne sykdommen har en mangel på enzymet kalt alfa-galaktosidase A. Dette enzymet bryter normalt ned lipidet globotriaosylceramid (GL-3). Hvis dette enzymet er mangelfullt, kan ikke GL-3 brytes ned og akkumuleres i kroppen. kroppsceller, for eksempel nyreceller.
Pasienter med denne sykdommen har et bredt spekter av symptomer, som inkluderer alvorlige plager, som nyresvikt, hjerteproblemer og hjerneslag.
På grunn av det lille antallet pasienter med denne sykdommen, ble den ansett som "sjelden", og 8. august 2000 ble Fabrazyme utpekt som en "foreldreløs medisin" (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer).
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Fabrazyme?
Bare en lege med erfaring i behandling av pasienter med Fabrys sykdom eller andre arvelige metabolske lidelser kan foreskrive Fabrazyme. Fabrazyme -dosen er 1 mg per kilo kroppsvekt, gitt en gang annenhver uke som en intravenøs infusjon. Den første infusjonshastigheten bør ikke overstige 0,25 mg per minutt (15 mg per time) for å redusere risikoen for infusjonsrelaterte reaksjoner. Det er mulig å gradvis øke infusjonshastigheten i påfølgende infusjoner. En studie så på Fabrazyme når det ble gitt til barn og konkluderte med at medisinen kan gis til barn i alderen åtte til 16. i samme dose. Pasienter med alvorlig nyreskade kan reagere mindre på behandling. Fabrazyme er beregnet på langvarig bruk.
Hvordan fungerer Fabrazyme?
Fabrazyme lar deg implementere en enzymerstatningsterapi. Denne typen terapi gir pasientene det enzymet de mangler. Fabrazyme er ment å erstatte alfa-galaktosidase A-enzymet, som personer med Fabrys sykdom mangler. Den aktive substansen i Fabrazyme er agalsidase beta, en kopi av den menneskelige formen av enzymet produsert ved en metode kjent som "rekombinant DNA -teknologi": enzymet produseres av en celle som har mottatt et gen (DNA). Som gjør det mulig Dette erstatningsenzymet fremmer nedbrytning av GL-3 og forhindrer akkumulering i pasientens celler.
Hvordan har Fabrazyme blitt studert?
Tre kliniske studier ble presentert, som involverte 73 voksne pasienter. I hovedstudien ble Fabrazyme sammenlignet med placebo (en dummy-behandling) hos 58 pasienter, som målt effekten av legemidlet på clearance av GL-3 fra nyreceller.
Effekten av Fabrazyme ble også undersøkt hos 16 barn mellom åtte og 16 år med Fabrys sykdom.
Hvilken fordel har Fabrazyme vist under studiene?
I hovedstudien eliminerte Fabrazyme GL-3 veldig betydelig og nesten helt fra nyreceller etter 20 ukers behandling. 69% av Fabrazyme-behandlede pasienter hadde de beste nivåene av lipidklarering, sammenlignet med ingen effekter sett i placebogruppen. Dette kan føre til en forbedring av symptomene eller en stabilisering av sykdommen.
En nedgang i GL-3-nivået i blod ble også sett hos barn behandlet med Fabrazyme, og alle barn nådde normale nivåer etter 20 ukers behandling. I tillegg til dette har det vært en forbedring av symptomene og livskvaliteten til barna.
Hva er risikoen forbundet med Fabrazyme?
Under studiene var de vanligste bivirkningene (hos mer enn én av 10 pasienter) av Fabrazyme forårsaket av infusjonen i stedet for selve medisinen. De vanligste reaksjonene var feber og frysninger. Andre vanlige bivirkninger var: hodepine, parestesi ( unormale opplevelser, som prikking og prikking), kvalme, oppkast, rødhet og kald følelse. pakningsvedlegg.
Pasienter som tar Fabrazyme kan utvikle antistoffer (proteiner produsert som en reaksjon på Fabrazyme, som kan påvirke behandlingen).
Fabrazyme må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) for agalsidase beta eller de andre ingrediensene i medisinen.
Hvorfor har Fabrazyme blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) mente at behandling med Fabrazyme kan gi langsiktige kliniske fordeler for pasienter med Fabrys sykdom. CHMP mente at fordelene til Fabrazyme oppveier risikoen for langvarig enzymerstatningsterapi hos pasienter med en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom, og anbefalte derfor at det ble gitt markedsføringstillatelse for medisinen.
Fabrazyme ble opprinnelig godkjent i unntakstilfeller, ettersom begrensede data var tilgjengelige på tidspunktet for godkjenningen, da de brukes til å behandle en sjelden sykdom.
Siden produksjonsselskapet ga tilleggsinformasjonen som ble bedt om, ble tilstanden som refererer til "eksepsjonelle omstendigheter" fjernet 6. februar 2008.
Mer informasjon om Fabrazyme
3. august 2001 utstedte Europakommisjonen Genzyme Europe B.V. en "markedsføringstillatelse" for Fabrazyme gyldig i hele EU. 3. august 2006 ble denne autorisasjonen fornyet.
Registreringen av Fabrazymes status som foreldreløs medisin er tilgjengelig her.
Du kan se hele versjonen av evalueringen (EPAR) som er tilgjengelig her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 02 - 2008
Informasjonen om Fabrazyme - agalsidase beta publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
