Hva er Holoclar og hva brukes det til?
Holoclar er en behandling som inneholder stamceller, som brukes til å erstatte skadede celler på overflaten (epitel) av hornhinnen, den gjennomsiktige membranen som linjer iris (den fargede delen av øyet). Det brukes hos voksne pasienter med moderat til alvorlig limbal stamcellemangel forårsaket av brannskader i øynene (inkludert kjemiske forbrenninger). Pasienter med denne tilstanden har ikke et tilstrekkelig antall limbal stamceller, som normalt griper inn i regenereringsprosessen av hornhinnen, og erstatter de eksterne hornhinnecellene som er skadet og eldes. Holoclar er en type avansert terapimedisin som kalles et 'vevsutviklet produkt', som er en type medisin som inneholder celler hentet fra pasientens limbus (i hjørnene på hornhinnen) og deretter vokst i laboratoriet slik at de kan brukes å reparere overflaten skadet hornhinnen. Fordi antallet pasienter med limbal stamcellemangel er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Holoclar ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 7. november 2008.
Hvordan brukes Holoclar?
Holoclar bør bare brukes på sykehus, av en egnet opplært og kvalifisert øyelege, og skal bare gis til pasienter hvis limbalceller har blitt brukt til fremstilling av legemidlet. I den første behandlingsfasen fjernes en liten klaff med sunt limbalvev (1 ˆ "2 mm2 i størrelse) fra pasienten på sykehus og sendes samme dag til medisinprodusenten. Deretter blir vevscellene dyrket i laboratoriet og frosset til operasjonsdatoen er bekreftet. Opprimte celler brukes til å lage Holoclar ved å dyrke dem på en membran som består av et protein som kalles fibrin. Holoclar, som består av både celler og membran, sendes deretter tilbake til sykehuset, hvor det umiddelbart blir implantert i pasientens øye som en del av operasjonen. Etter høsting av limbalvev, bør pasientene behandles med antibiotika for å forhindre en "øyeinfeksjon". Etter operasjonen bør pasienten gjennomgå behandling med antibiotika og passende antiinflammatorisk medisin. Holoclar er kun beregnet for én behandling. Behandlingen kan gjentas hvis behandlende lege finner det nødvendig. For mer informasjon, se sammendraget. Egenskapene til produktet (også inkludert i EPAR).
Hvordan fungerer Holoclar?
Det aktive stoffet i Holoclar er pasientens limbalceller, som inkluderer celler hentet fra overflaten av hornhinnen og limbal stamceller vokst i laboratoriet. Før du bruker Holoclar må det skadede vevet fjernes fra hornhinnen på det berørte øyet. Etter implantering i øyet hjelper Holoclar hornhinnecellene med å erstatte overflaten av hornhinnen, mens de limbalke stamcellene fungerer som reservoarer for nye celler. regenerere hornhinnen
Hvilken fordel har Holoclar vist under studiene?
Som en del av en retrospektiv studie med tidligere kliniske data, har Holoclar vist seg å være effektivt for å regenerere en stabil hornhinneoverflate hos personer med moderat til alvorlig limbal stamcellemangel forårsaket av brannskader. Ett år etter implantasjon med Holoclar ble implantatet ansett som vellykket i 75 av 104 pasienter som ble undersøkt (tilsvarer 72%), basert på tilstedeværelsen av en stabil hornhinneoverflate uten overfladedefekter og uten eller med begrenset invasjon av nye blodkar (en typisk funksjon av limbal stamcellemangel). Det var også reduksjoner i pasienters symptomer, inkludert smerte og betennelse, samt forbedringer i synet.
Hva er risikoen forbundet med Holoclar?
Den vanligste bivirkningen med Holoclar (som kan ramme flere enn 1 av 10 personer) er blefaritt (betennelse i øyelokket). Se den fullstendige listen over bivirkninger og begrensninger i pakningsvedlegget.
Hvorfor har Holoclar blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) mente at Holoclar -behandling var effektiv for å gjenopprette sunne hornhinneoverflater hos pasienter med moderat til alvorlig limbal stamcellemangel forårsaket av brannskader samt forbedre symptomer og syn. Komiteen er av den oppfatning at moderate til alvorlige former for stamcellemangel representerer alvorlige tilstander som, hvis de ikke behandles, kan resultere i alvorlig reduksjon eller totalt tap av synet Bivirkninger av behandling med Holoclar er håndterbare, CHMP bestemte at fordelene til Holoclar er større enn dens risiko og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU. Konklusjonen om nytte / risiko -balansen for Holoclar er basert på resultatene av to retrospektive studier (utført med bruk av tidligere kliniske data). Selskapet vil gjøre tilleggsdata tilgjengelig fra en potensiell studie (som registrerer resultater i løpet av studien). Derfor har Holoclar fått en "betinget godkjenning". Dette betyr at mer informasjon om medisinen vil være tilgjengelig i fremtiden, som selskapet er pålagt å gi. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye tilgjengelige informasjonen og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Holoclar?
Siden det er gitt "betinget godkjenning for Holoclar, vil selskapet som markedsfører Holoclar gi ytterligere data om medisinen. Spesielt vil selskapet gjøre data om risiko og fordeler med Holoclar tilgjengelig fra en potensiell klinisk studie."
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Holoclar?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Holoclar brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Holoclar, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter. I tillegg vil selskapet som lager Holoclar gi helsepersonell undervisningsmateriell om sikker bruk av medisinen, inkludert informasjon om pasientvalg og overvåking ved slutten av studien, samt om rapportering av bivirkninger. Pasientinformasjonsmateriale vil også være kandidater til behandling Ytterligere informasjon finnes i sammendraget av risikostyringsplanen
Mer informasjon om Holoclar
17. februar 2015 ga EU -kommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Holoclar, gyldig i hele EU. For mer informasjon om Holoclar -terapi, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Holoclar er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer. Siste oppdatering av dette sammendraget: 02-2015.
Informasjonen om Holoclar som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
