Raxone - Idebenone

Hva er Raxone - Idebenone og hva brukes det til?

Raxone er et legemiddel indisert for behandling av synshemming hos voksne og ungdom fra 12 år med Leber arvelig optisk nevropati (LHON), en arvelig sykdom preget av progressivt synstap. Raxone inneholder den aktive ingrediensen idebenon.

Fordi antallet pasienter med Lebers arvelige optiske nevropati er lavt, blir sykdommen betraktet som 'sjelden', og Raxone ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 15. februar 2007.

Raxone er en 'hybrid' medisin. Dette betyr at Raxone ligner et 'referansemedisin' som inneholder det samme aktive stoffet, men i en annen formulering. Referansemedisinen for Raxone er Mnesis (45 mg tabletter).

Hvordan brukes Raxone - Idebenone?

Raxone kan bare fås på resept. Behandlingen bør startes og overvåkes av en lege med erfaring fra LHON. Medisinen er tilgjengelig i form av 150 mg tabletter, og den anbefalte dosen er to tabletter tre ganger daglig, som skal tas med mat.

Hvordan fungerer Raxone - Idebenone?

Den aktive ingrediensen i Raxone, idebenon, er et antioksidantmiddel som virker på mitokondrier (cellestrukturen som produserer energien som trengs for at cellene skal fungere). Mutasjoner (defekter) av materialet observeres hos pasienter med Leber arvelig optisk nevropati. Dette betyr at mitokondriene ikke fungerer som de skal, og i stedet for å generere energi, produserer de giftige former for oksygen (frie radikaler) som skader nervecellene i øyet som er ansvarlig for synet. Idebenon antas å bidra til å forbedre energiproduksjonen ved å gjenopprette mitokondriell funksjon, og dermed forhindre celleskader og synstap sett i LHON.

Hvilken fordel har Raxone - Idebenone vist under studiene?

Raxone ble studert i en hovedstudie som involverte 85 pasienter med Leber arvelig optisk nevropati, der Raxone ble sammenlignet med placebo (en dummy -behandling) over 24 uker. Hovedmålet for effektivitet var forbedring av synet, som for det meste ble registrert på antall bokstaver som pasientene kunne lese på en standard øyeundersøkelse med et optotypediagram. På slutten av studien kunne pasienter behandlet med Raxone i gjennomsnitt lese 3-6 flere bokstaver enn pasienter behandlet med placebo. I tillegg kunne noen pasienter som ikke klarte å lese optotypediagrammet ved studiestart (klassifisert som "off chart") ved slutten av behandlingen lese minst én linje, som representerte et annet klinisk viktig resultat. I tillegg ble det observert klinisk meningsfull gjenoppretting i minst ett øye hos 30% av pasientene som ble behandlet med Raxone (16 av 53) sammenlignet med 10% av pasientene (3 av 29) i placebogruppen.

Ytterligere data som støtter fordelene med Raxone ble hentet fra et utvidet tilgangsprogram, der Raxone ble gjort tilgjengelig for individuelle pasienter som ikke deltok i en klinisk studie, samt fra en "casestudieundersøkelse, som inkluderte data fra LHON -pasienter som ikke gjennomgikk behandling. .

Analyser av alle disse dataene viste et konsistent mønster der generelt sett en høyere andel pasienter behandlet med Raxone opplevde forbedringer i synet enn pasienter som ikke ble behandlet eller behandlet med placebo.

Hva er risikoen forbundet med Raxone - Idebenone?

De vanligste bivirkningene med Raxone (som kan påvirke flere enn 1 av 10 personer) er nasofaryngitt og hoste; Lett til moderat diaré og korsryggsmerter (som kan ramme opptil 1 av 10 personer) er også vanlige.

For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Raxone og deres begrensninger, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Raxone - Idebenone blitt godkjent?

Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene med Raxone er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.

Komiteen bemerket fraværet av behandlinger for forebygging eller behandling av synshemming hos LHON -pasienter.Resultatene av hovedstudien viste forbedret syn hos pasienter behandlet med Raxone, og denne trenden mot en gunstig effekt ble bekreftet av tilleggsdata fra et utvidet tilgangsprogram og en "case study survey".

Når det gjelder sikkerheten til Raxone, var bivirkningene som ble sett med medisinen stort sett milde eller moderate i intensitet.

Raxone ble godkjent under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om Raxone på grunn av sjeldenheten av sykdommen. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye informasjonen som er tilgjengelig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.

Hvilken informasjon venter fortsatt på Raxone - Idebenone?

Ettersom Raxone er godkjent under ekstraordinære omstendigheter, vil selskapet som markedsfører Raxone utføre ytterligere studier om medisinens langsiktige effekter og sikkerhet, og vil opprette og administrere et register over pasienter med LHON behandlet med medisinen.

Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Raxone - Idebenone?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Raxone brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er det lagt til sikkerhetsinformasjon i produktresuméet og pakningsvedlegget for Raxone, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.

Mer informasjon om Raxone - Idebenone

Hvis du vil ha mer informasjon om Raxone -terapi, kan du lese pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakte lege eller apotek.

Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Raxone er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.

Informasjonen om Raxone - Idebenone som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.