Hva er Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate og hva brukes det til?
Ravicti er et legemiddel som brukes til langsiktig behandling av ureasyklusforstyrrelser hos voksne og barn i alderen to måneder og eldre når sykdommen ikke kan håndteres med endringer i kosten alene. fra kroppen på grunn av mangel på visse leverenzymer. I kroppen omdannes nitrogenavfall til ammoniakk, noe som er skadelig hvis det akkumuleres. Ravicti brukes hos pasienter med mangel på ett eller flere av følgende enzymer: karbamoylfosfatsyntase I, ornitinkarbamyltransferase, argininosuksinatsyntetase, argininosuksinatlyase, arginase I og ornitintranslokase.
Ravicti inneholder virkestoffet glyserolfenylbutyrat.
Fordi antallet pasienter med ureasyklusforstyrrelser er lavt, blir disse sykdommene betraktet som 'sjeldne', og Ravicti ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 10. juni 2010.
Hvordan brukes Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate?
Ravicti er tilgjengelig som en væske (1,1 g / ml) som skal tas gjennom munnen eller gjennom et rør som passerer gjennom nesen og inn i magen eller som passerer gjennom magen til magen. Det kan bare fås på resept og bør foreskrives av en lege som har erfaring med behandling av pasienter med ureasyklusforstyrrelser.
Protein er en kilde til nitrogen, derfor må Ravicti brukes sammen med et spesielt lavprotein diett for å redusere nitrogeninntaket og i noen tilfeller kosttilskudd (basert på det daglige proteininntaket som trengs for vekst og utvikling).
Dosen av Ravicti avhenger av pasientens kosthold, høyde og vekt. Under behandlingen bør blodprøver utføres regelmessig for å justere den daglige dosen. Den daglige dosen av Ravicti bør deles i like mengder og administreres. For hvert måltid. For mer informasjon, se Sammendrag av produktkarakteristikker (også en del av EPAR).
Ravicti -terapi kan være nødvendig gjennom hele livet med mindre pasienten får en vellykket levertransplantasjon
Hvordan fungerer Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate?
Den aktive substansen i Ravicti, glyserolfenylbutyrat, omdannes til fenylacetat i kroppen. Fenylacetat kombineres med aminosyren glutamin som finnes i proteiner, som inneholder nitrogen, for å danne et stoff som kan elimineres fra kroppen av nyrene. Det reduserer nitrogen nivåer i kroppen, noe som reduserer mengden ammoniakk som produseres.
Hvilken fordel har Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate vist under studiene?
En studie av 88 voksne med ureasyklusforstyrrelser sammenlignet Ravicti med natriumfenylbutyrat (et annet legemiddel som brukes til å behandle ureasyklusforstyrrelser). Hovedmål for effektivitet var endringen i ammoniakknivået i blodet etter 4 ukers behandling. Studien avslørte at Ravicti er minst like effektivt som komparatormedisinet for å kontrollere nivået av ammoniakk i blodet: det estimerte gjennomsnittlige ammoniakknivået var omtrent 866 mikromol per liter hos Ravicti-behandlede pasienter og 977 mikromol per liter hos natriumbehandlede pasienter fenylbutyrat. Ytterligere data fra støttende studier har vist lignende effekter av Ravicti hos barn i alderen 2 måneder og eldre.
Hva er risikoen forbundet med Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate?
De vanligste bivirkningene av Ravicti (som kan påvirke mer enn 5 av 100 mennesker) er diaré, flatulens (gass som går), hodepine, nedsatt appetitt, oppkast, tretthet, ubehag og unormal lukt i huden.
Ravicti må ikke brukes til å behandle akutt hyperammonemi (plutselig økning i ammoniakknivået i blodet) For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Ravicti og deres begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate blitt godkjent?
Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene med Ravicti er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Ravicti har vist seg å være effektivt for å redusere nivået av ammoniakk i blodet hos pasienter med ureasyklusforstyrrelser.Ravicti er en medisin med depotfrisetting, noe som betyr at det aktive stoffet frigjøres jevnt utover dagen. Derfor elimineres også avfall nitrogen forekommer konstant, og dette gir en bedre kontroll av nivåene av ammoniakk i blodet hele dagen. Av samme grunn bør Ravicti ikke brukes til å behandle akutt hyperammonemi, som krever raskere virkende behandlinger.
Ettersom den er tilgjengelig i flytende formulering, mente komiteen at Ravicti kan være mer akseptabelt, spesielt for barn, enn andre granulære medisiner som skal tilsettes mat; væskeformuleringen letter også administrering via tube hos pasienter som ikke er i stand til å svelge på grunn av nevrologiske problemer.
Bivirkningene av Ravicti var hovedsakelig i tarmen og ble ansett som håndterbare, men ytterligere data om Ravictis langsiktige sikkerhet avventes.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre trygg og effektiv bruk av Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Ravicti brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen har sikkerhetsinformasjon blitt inkludert i produktresuméet og pakningsvedlegget for Ravicti, inkludert passende forholdsregler for helsepersonell og pasienter.
I tillegg vil selskapet som markedsfører Ravicti opprette et pasientregister for å få mer informasjon om de langsiktige fordelene og sikkerheten til medisinen.
Mer informasjon om Ravicti - Glycerol Fenylbutyrate
For mer informasjon om Ravicti -behandling, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Informasjonen om Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
