Hva er Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic Acid og hva brukes det til?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau er et legemiddel som inneholder virkestoffet chenodeoxycholic acid. Det er en "primær gallsyre" som er en av hovedkomponentene i galle (en væske produsert av leveren som hjelper til med fordøyelsen av fett).
Chenodeoxycholic acid sigma-tau brukes til å behandle voksne og barn fra en måneds alder med cerebrotendinøs xantomatose. Disse pasientene klarer ikke å produsere den primære gallsyren chenodeoksykolsyre i tilstrekkelige mengder på grunn av genetiske abnormiteter som resulterer i mangel på leverenzymet sterol 27-hydroksylase. Når primære gallsyrer mangler, produserer kroppen i stedet unormale gallsyrer og andre stoffer, som akkumuleres i hele kroppen og forårsaker skade.
Fordi antallet pasienter med denne tilstanden er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Chenodeoxycholic acid sigma-tau ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 16. desember 2014. Chenodeoxycholic acid sigma- tau det er en 'hybrid medisin'.
Dette betyr at det ligner på et 'referansemedisin' som inneholder det samme virkestoffet. Referansemedisinen for Chenodeoxycholic acid sigma-tau er Xenbilox. Xenbilox skiller seg imidlertid fra Chenodeoxycholic acid sigma-tau ved at den er lisensiert for annen bruk (for å oppløse kolesterolgallstein).
Hvordan brukes Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau kan bare fås på resept. Terapi bør initieres og overvåkes av en lege med erfaring i behandling av cerebrotendinøs xantomatose eller andre sykdommer som påvirker produksjonen av primære gallsyrer.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau er tilgjengelig i kapselform (250 mg) som skal tas 3 ganger om dagen på omtrent samme tid hver dag. Den daglige dosen bestemmes og justeres under behandlingen for hver pasient i henhold til alder, leverfunksjon og gallsyre nivåer i blod og urin. For små barn og barn som ikke klarer å svelge kapslene, kan innholdet i kapslene blandes med 8,4% natriumbikarbonatoppløsning for å danne en væske.
For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic Acid?
Chenodeoxycholic acid er en av de viktigste primære gallsyrene som produseres av leveren. Chenodeoxycholic acid som finnes i denne medisinen erstatter pasientens manglende. Dette bidrar til å redusere produksjonen av unormale stoffer og bidrar til normal aktivitet av galle i fordøyelsessystemet, og lindrer dermed symptomene på sykdommen.
Hvilken fordel har Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic acid vist under studiene?
Chenodeoxycholic acid sigma-tau ble analysert i en studie som undersøkte registreringer av 35 cerebrotendinous xanthomatosis-pasienter behandlet med chenodeoxycholic acid i omtrent 9 år. Av 23 pasienter for hvem data om blodnivåer av gallsyrer var tilgjengelige, hadde alle en reduksjon i nivået (i gjennomsnitt 56-69 µmol / l). Av 14 pasienter for hvem data om gallsyrenivåer i urinen var tilgjengelig, hadde 79% (11 av 14) reduserte nivåer i den siste analysen. De fleste pasientene viste også forbedringer i sykdomssymptomer: alle rapporterte forbedring av diaré, 89% av pasientene viste forbedring i mentale fakulteter, 60% av pasientene viste forbedring i mobilitet, mens 85% og 77% av pasientene viste psykiatrisk forbedring basert på to forskjellige score.
Hva er risikoen forbundet med Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic acid?
Bivirkningene man ser med Chenodeoxycholic acid sigma-tau er forstoppelse og unormale leverprøveverdier; Imidlertid kan frekvensen ikke estimeres pålitelig ut fra tilgjengelige data. De var milde til moderate i alvorlighetsgrad og ikke holdbare.
For liste over restriksjoner, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic Acid blitt godkjent?
Chenodeoksykolsyre har blitt brukt til behandling av cerebrotendinøs xantomatose i omtrent 40 år, selv om det ikke var godkjent for slik bruk, men gitt sjeldenheten til sykdommen, er tilgjengelige data om bruk av medisinen fortsatt begrenset. Undersøkelser har imidlertid vist at medisinen har gunstige effekter på pasienter og ikke har noen signifikante bivirkninger. Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte derfor at fordelene med Chenodeoxycholic acid sigma-tau er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Chenodeoxycholic acid sigma-tau ble godkjent under 'ekstraordinære omstendigheter' fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om det på grunn av sjeldenheten av sykdommen. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye informasjonen som er tilgjengelig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Chenodeoxycholic acid sigmatau?
Siden Chenodeoxycholic acid sigma-tau har blitt godkjent under ekstraordinære omstendigheter, vil selskapet som markedsfører det opprette et register for å overvåke fordelene og sikkerheten.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic acid?
Anbefalingene og forholdsreglene som helsepersonell og pasienter må følge for at Chenodeoxycholic acid sigma-tau skal kunne brukes trygt og effektivt, er beskrevet i produktresuméet og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic acid
For full EPAR-versjon av Chenodeoxycholic acid sigma-tau, vennligst se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om behandling med Chenodeoxycholic acid sigma-tau, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Chenodeoxycholic acid sigma-tau er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.
Informasjonen om Chenodeoxycholic Acid Sigma -Tau - Chenodeoxycholic Acid publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
