Hva er Evoltra?
Evoltra er et konsentrat som består av en løsning som skal gis ved infusjon (drypp i en vene). Legemidlet inneholder virkestoffet som kalles clofarabin.
Hva brukes Evoltra til?
Evoltra brukes til å behandle barn med akutt lymfoblastisk leukemi (ALL), en type kreft i lymfocyttene (en type hvite blodlegemer). Den brukes når sykdommen ikke har reagert, eller når sykdommen har kommet tilbake (tilbakefall) etter minst to andre farmasøytiske behandlinger, og ingen annen behandling forventes å gi resultater. Evoltra har blitt studert hos pasienter under 21 år som har fått ALT for første gang.
Siden antallet pasienter med ALL er lavt, anses sykdommen som sjelden og Evoltra ble utpekt som et "foreldreløst legemiddel" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 5. februar 2002.
Medisinen kan kun dispenseres på resept.
Hvordan brukes Evoltra?
Evoltra -behandlingen bør startes og overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med akutt leukemi. Den anbefalte dosen er 52 mg per kvadratmeter kroppsoverflate (beregnet ut fra barnets høyde og vekt). Legemidlet gis som infusjon over en varighet på to timer om dagen i fem dager. Behandlingen bør gjentas annenhver til sjette uke. Flertallet av pasientene som svarer på behandlingen gjør det etter ett eller to behandlingsforløp.
Hvordan fungerer Evoltra?
Virkestoffet i Evoltra, clofarabin, er et cellegift (et legemiddel som dreper celler som separeres, for eksempel kreftceller). Det tilhører gruppen av legemidler mot kreft som kalles "antimetabolitter". Clofarabin er en "analog" av adenin som er en del av det grunnleggende genetiske materialet i celler (DNA og RNA). Dette innebærer at clofarabin tar stedet for adenin i kroppen og forstyrrer enzymene som er involvert i produksjon av materiale. kalt DNA -polymerase og RNA -reduktase, som forhindrer celler i å lage nytt DNA og RNA og bremser veksten av kreftceller.
Hvordan har Evoltra blitt studert?
Effekten av Evoltra ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker. Evoltra ble studert i en studie med 61 pasienter, under 21 år, med ALL. Alle pasientene hadde allerede blitt behandlet med minst to typer terapi og kunne ikke ta noen annen type behandling. Gjennomsnittsalderen for pasientene som ble behandlet var 12 år.
Hovedmålet for effektivitet var antall pasienter i remisjon (eliminering av leukemi fra benmargen og fullstendig eller delvis gjenoppretting av normale blodcelletallnivåer). Studien sammenlignet ikke Evoltra med en annen behandling.
Hvilken fordel har Evoltra vist under studiene?
I hovedstudien oppnådde 20% av pasientene remisjon (12 av 61). Totalt sett overlevde pasientene som deltok i studien i gjennomsnitt 66 uker.
Etter Evoltra -behandling kunne 10 pasienter gjennomgå en stamcelletransplantasjon. Det er en kompleks prosedyre der pasientens benmarg, inkludert leukemiceller, blir ødelagt og erstattet av celler som "re-koloniserer" det. Stamceller er veldig unge celler som normalt produseres i benmargen og kan utvikle seg til alle forskjellige typer blodceller.
Hva er risikoen forbundet med Evoltra?
I kliniske studier inkluderte de vanligste bivirkningene med Evoltra (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) nøytropeni (lavt nivå av hvite blodlegemer kombinert med feber), angst, hodepine, rødme, oppkast, diaré, kvalme (kvalme) , kløe, dermatitt (betennelse i huden), feber (feber), slimhinnebetennelse (betennelse i fuktige membraner som dekker organer, for eksempel de som dekker innsiden av munnen) og tretthet (trøtthet).
Den fullstendige listen over alle bivirkninger rapportert med Evoltra, se pakningsvedlegget. Evoltra må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor clofarabin eller andre ingredienser. Evoltra må ikke brukes til pasienter med alvorlig nyre- eller leversykdom. Siden Evoltra er et cellegift, bør det ikke brukes under graviditet, med mindre det er absolutt nødvendig. amming bør unngås før, under og etter behandling.
Hvorfor har Evoltra blitt godkjent?
Pasienter med ALLE som ikke har svart eller som har fått tilbakefall etter å ha mottatt minst to behandlinger, har svært liten sjanse til å overleve. Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) konkluderte med at behandling med Evoltra kan være en måte å oppnå remisjon og lette en stamcelletransplantasjon. Komiteen bestemte at fordelene til Evoltra er større enn risikoen for behandling av ALL hos pediatriske pasienter som har fått tilbakefall eller ikke har svart på minst to tidligere behandlinger, og at det ikke er noen andre behandlingsalternativer som forventes å gi varige resultater. Utvalget anbefalte derfor at Evoltra ble gitt markedsføringstillatelse.
Evoltra ble godkjent under "eksepsjonelle omstendigheter". Dette betyr at siden sykdommen er sjelden, har det ikke vært mulig å få fullstendig informasjon om Evoltra. Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) vil gjennomgå ny informasjon som kan bli tilgjengelig hvert år, og vil oppdatere denne oppsummeringen om nødvendig.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Evoltra?
Selskapet som lager Evoltra vil utføre en studie for å overvåke bruken av Evoltra hos pasienter med nyresykdom og vil opprette et register for å overvåke bivirkningene av medisinen.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker bruk av Evoltra?
Selskapet som lager Evotra vil sørge for at leger vet den beste måten å bruke Evoltra, og vil oppmuntre dem til å bruke registret for å overvåke stoffets bivirkninger.
Lær mer om Evoltra
29. mai 2006 utstedte Europakommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Evoltra, gyldig i hele EU. Innehaveren av "markedsføringstillatelsen" er Genzyme Europe B.V.
For sammendrag av uttalelsen fra Committee for Orphan Medicinal Products for Evoltra, klikk her.
For hele versjonen av Evoltra -evalueringen (EPAR), klikk her.
Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 01-2009.
Informasjonen om Evoltra - clofarabin publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
