Hva er Nplate?
Nplate er et pulver som består av en injeksjonsvæske, oppløsning. Inneholder den aktive ingrediensen romiplostim.
Hva brukes Nplate til?
Nplate brukes til voksne med kronisk immuntrombocytopenisk purpura (ITP), en sykdom der pasientens immunsystem ødelegger blodplater (komponenter i blodet som bidrar til koagulering). ITP -pasienter har lavt antall blodplater og har risiko for blødning.
Nplate brukes til pasienter som allerede har brukt medisiner som kortikosteroider eller immunglobuliner og hvis milt er fjernet hvis disse behandlingene ikke har virket. Bruk av medisinen kan også vurderes hos pasienter som har vært på ITP -terapi, som har milt og ikke klarer å operere. Milten er et organ som deltar i ødeleggelsen av blodplater.
Fordi antallet pasienter med ITP er lavt, blir sykdommen betraktet som 'sjelden', og Nplate ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 27. mai 2005.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Nplate?
Behandling med Nplate bør overvåkes av en lege som har erfaring med behandling av blodforstyrrelser.
Nplate gis en gang i uken som en injeksjon under huden. Startdosen avhenger av pasientens vekt og justeres deretter hver uke for å holde blodplatetallet på ønsket nivå. Behandlingen kan stoppes hvis blodplater når for høye nivåer..
Platen skal seponeres etter fire ukers behandling med maksimal dose hvis antall blodplater ikke når høyt nok til å redusere blødningsrisikoen. Nplate bør brukes med forsiktighet hos pasienter som har lever- eller nyreproblemer, siden det ikke har blitt formelt studert i denne gruppen.
Hvordan fungerer Nplate?
Virkestoffet i Nplate, romiplostim, er et legemiddel som stimulerer produksjonen av blodplater. I "kroppen" stimulerer et hormon som kalles "trombopoietin" produksjonen av blodplater i beinmargen.Romiplostim er et protein laget (spesielt designet) slik at det kan binde seg til
trombopoietinreseptorer og stimulere dem. Ved å etterligne virkningen av trombopoietin stimulerer romiplostim produksjonen av blodplater ved å øke antall blodplater i blodet.
Romiplostim produseres ved en metode som kalles 'rekombinant DNA -teknologi': den er laget av en bakterie som har mottatt et gen (DNA), som gjør den i stand til å produsere romiplostim.
Hvordan har Nplate blitt studert?
Effektene av Nplate ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.
Nplate har blitt sammenlignet med placebo (en dummy -behandling) i to hovedstudier hos voksne med kronisk ITP. Den første studien inkluderte 63 pasienter som allerede hadde fjernet milten, men hvis sykdom ennå ikke var kontrollert. Den andre studien inkluderte 62 pasienter som fortsatt hadde milt og som tidligere hadde vært i behandling for ITP.
I begge studiene var hovedmålet på effektivitet antall pasienter som hadde en varig respons på behandlingen, dvs. blodplatetall på mer enn 50 millioner per milliliter i minst seks av de siste åtte ukene av den 24-ukers behandlingsperioden. behovet for andre ITP -medisiner. Et antall blodplater under 30 millioner per milliliter utsetter ITP -pasienter for blødning, mens et normalt nivå er mellom 150 og 400 millioner per milliliter.
Hvilken fordel har Nplate vist under studiene?
Nplate var mer effektivt enn placebo for å øke antall blodplater. I studien av pasienter som hadde fjernet milten, hadde 38% av pasientene en langvarig respons på Nplate-behandling (16 av 42), sammenlignet med ingen av de 21 pasienter som fikk placebo I studien av pasienter med milt hadde 61% av pasientene varig respons på behandling med Nplate (25 av 41), sammenlignet med 5% av pasientene som fikk placebo (1 av 21).
Hva er risikoen forbundet med Nplate?
Den vanligste bivirkningen med Nplate (sett hos flere enn 1 av 10 pasienter) er hodepine. For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Nplate, se pakningsvedlegget.
Nplate må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor romiplostim, mot noen av de andre stoffene eller til proteinene som produseres av "Escherichia coli (en bakterie).
Hvorfor har Nplate blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bemerket at effekten av Nplate er påvist både hos pasienter som hadde fjernet milten og hos dem som fortsatt hadde milten, men siden fjerning av milten er en potensiell kur for ITP, komiteen bestemte at Nplate bare skulle brukes til pasienter med milt hvis de ikke kan opereres. Derfor bestemte CHMP at fordelene ved Nplate er større enn risikoen for pasienter. behandlinger og som kan betraktes som annenlinjebehandling for ikke-miltomiserte voksne pasienter der kirurgi er kontraindisert. Komiteen anbefalte utstedelse av en markedsføringstillatelse for Nplate.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker bruk av Nplate?
Selskapet som lager Nplate vil levere informasjonssett til leger i hver medlemsstat. Pakkene vil inneholde informasjon om sikkerhet og effekt av Nplate og notater for å minne leger på hvordan de skal bruke medisinen og behovet for å diskutere fordeler og risiko ved Nplate med pasienter. Leger vil også motta en "dosekalkulator" som vil hjelpe dem beregne volumene av Nplate som skal injiseres. Disse volumene kan noen ganger være svært små.
Annen informasjon om Nplate:
Den 4. februar 2009 utstedte Europakommisjonen Amgen Europe B.V. en "markedsføringstillatelse" for Nplate, gyldig i hele EU.
For sammendrag av uttalelsen fra Committee for Orphan Medicinal Products for Nplate, klikk her.
For fullversjonen av Nplates EPAR, klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 12-2008.
Informasjonen om Nplate - romiplostim som er publisert på denne siden, kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
