Hva er Soliris?
Soliris er et konsentrat som skal smøres til en infusjonsvæske, oppløsning. Inneholder den aktive ingrediensen eculizumab.
Hva brukes Soliris til?
Soliris er indisert for behandling av pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), en sjelden, livstruende genetisk sykdom som gjør at røde blodlegemer lyseres (ødelegges) for raskt. Konsekvensene er anemi (reduksjon i antall røde blodlegemer), trombose (dannelse av blodpropper i blodårene) og mørk urin.
Fordi antallet pasienter med PNH er lavt, blir sykdommen betraktet som 'sjelden', og Soliris ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 17. oktober 2003.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Soliris?
Soliris må administreres av en helsepersonell, for eksempel en lege eller sykepleier, under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av pasienter med blodforstyrrelser.
Behandling med Soliris består av en infusjon (drypp i en vene) på 600 mg produkt i 25-45 minutter en gang i uken, etterfulgt av en dose på 900 mg i løpet av den femte uken. Deretter bør dosen holdes på 900 mg, gitt omtrent annenhver uke. Minst to uker før behandling med Soliris starter, bør alle pasientene vaksineres mot hjernehinnebetennelse forårsaket av bakterien. Neisseria meningitidis og må vaksineres i samsvar med gjeldende retningslinjer.
Pasienter som får Soliris må få et spesielt kort som forklarer symptomene på visse typer infeksjoner, med advarsel om å oppsøke lege umiddelbart hvis slike symptomer oppstår.
Hvordan fungerer Soliris?
Virkestoffet i Soliris, eculizumab, er et monoklonalt antistoff. Et monoklonalt antistoff er et antistoff (en type protein) designet for å gjenkjenne og feste seg til en bestemt struktur (antigenet) i kroppen. Eculizumab ble designet for å binde seg til komplement protein C5, en del av kroppens forsvarssystem som kalles "komplement." I PNH har pasienter en defekt i CD59 -proteinet plassert på overflaten av røde blodlegemer, som normalt forhindrer komplement fra å angripe cellene . Som en konsekvens av denne defekten ødelegger komplement røde blodceller. Ved å blokkere komplementproteinet C5, forhindrer eculizumab komplement fra å angripe celler, reduserer cellelyse og lindrer sykdomssymptomer.
Hvordan har Soliris blitt studert?
Effektene av Soliris ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.
Soliris ble studert i en hovedstudie som involverte 88 voksne med PNH som hadde mottatt minst fire transfusjoner for anemi året før. Soliris ble sammenlignet med placebo (en dummy -behandling). De viktigste effektmålene var antall pasienter. nivået av hemoglobin (et protein som finnes i røde blodlegemer) forble over det individuelle målnivået og antall transfusjoner av røde blodlegemer som kreves i løpet av de første 26 ukene av behandlingen.
Hvilken fordel har Soliris vist under studiene?
Soliris var mer effektivt enn placebo for å forbedre PNH -symptomer. I hovedstudien hadde 49% av pasientene (21 av 43) som ble behandlet med Soliris stabile hemoglobinnivåer og hadde i gjennomsnitt ikke behov for transfusjoner. Til sammenligning var ingen av de 44 pasienter som tok placebo hadde stabile hemoglobinnivåer, og de trengte i gjennomsnitt 10 transfusjoner.
Hva er risikoen forbundet med Soliris?
Den vanligste bivirkningen med Soliris (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er hodepine. For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Soliris, se pakningsvedlegget.
Soliris må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor eculizumab, museproteiner eller noen av de andre stoffene, eller som har eller mistenkes å ha arvet komplementmangel. På grunn av den økte risikoen for hjernehinnebetennelse, bør Soliris ikke gis til personer smittet med Neisseria meningitidis eller som ikke er vaksinert mot denne bakterien.
Hvorfor har Soliris blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene med Soliris er større enn risikoen for behandling av pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), men bemerket at bevisene til fordel for Soliris er begrenset til personer som har tidligere har gjennomgått blodoverføringer. Komiteen anbefalte utstedelse av en markedsføringstillatelse for Soliris.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker bruk av Soliris?
Soliris -selskapet vil bli enige om detaljene i et system i hver medlemsstat som sikrer at stoffet bare distribueres etter at det er bekreftet at pasienten er riktig vaksinert. Det vil også gi forskrivere og pasienter informasjon om medisinens sikkerhet og verifisere at forskrivere bruker det trygt.
Mer informasjon om Soliris
Juni 2007 ga EU -kommisjonen Alexion Europe SAS en "markedsføringstillatelse" for Soliris, gyldig i hele EU.
For sammendrag av uttalelsen fra Committee for Orphan Medicinal Products for Soliris klikk her.
For hele versjonen av Soliris EPAR klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 04-2009
Informasjonen om Soliris - eculizumab som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
