Legemidler til behandling av sigdcelleanemi

Definisjon

Seglcelleanemi er en arvelig form for anemi der antallet erytrocytter som sirkulerer i blodet er så lavt at det ikke garanterer tilstrekkelig oksygen transport gjennom kroppen. Det kalles "sigdcelle" på grunn av den spesielle strukturelle formen på rødt blod celler: disse cellene er ikke avrundede, bikonkave og elastiske, men får en sigdform, har en tendens til å samle seg og er skjøre og kantede.

Årsaker

Årsaken som utløser sigdcelleanemi ligger i en genetisk mutasjon på genet som er ansvarlig for produksjon av hemoglobin, derfor er det ikke assosiert med verken matmangel (f.eks. Jernmangelanemi) eller infeksjoner (f.eks. Pernisiøs anemi, som kan avhenge av magesår. av "H. Pilory). Seglcelleanemi er en autosomal recessiv sykdom.

Symptomer

Smerter, hodepine og åndedretts- og synsvansker er symptomene som kjennetegner sigdcelleanemi; mer presist oppfattes smerten ofte i rygg, mage, bryst og bein, og kan være av variabel karakter, som varer noen minutter eller varer i flere timer eller dager. Pustevansker sammenfaller ofte med sportsaktiviteter, men kan også vises under hvile. Seglcelleanemi øker risikoen for infeksjoner.

Informasjonen om sigdcelleanemi - legemidler til behandling av sigdcelleanemi er ikke ment å erstatte det direkte forholdet mellom helsepersonell og pasient. Rådfør deg alltid med lege og / eller spesialist før du bruker sigdcelleanemi - legemidler for behandling av sigd celleanemi.

Medisiner

Dessverre er det ingen medisinkur som kan sikre fullstendig gjenoppretting etter sigdcelleanemi; Noen legemidler kan imidlertid lindre smerter og forhindre komplikasjoner forbundet med sykdommen.
Benmargstransplantasjon er derimot det eneste terapeutiske alternativet som definitivt løser sigdcelleanemi, selv om denne medisinske prosedyren er ekstremt komplisert og innebærer alvorlige farer, inkludert død. Det bør imidlertid understrekes at det er veldig vanskelig å finne en kompatibel donor.
Blodoverføringer og oksygentilskudd er ytterligere terapeutiske prosedyrer som er nyttige for å lindre de smertefulle symptomene som følger med sigdcelleanemi.

Følgende er klasser av legemidler som er mest brukt i behandlingen mot sigdcelleanemi, og noen eksempler på farmakologiske spesialiteter; det er opp til legen å velge den mest passende aktive ingrediensen og dosen for pasienten, basert på alvorlighetsgraden av sykdommen , pasientens tilstandshelse og hans respons på behandlingen:

Antibiotika: vi har sett at sigdcelleanemi øker risikoen for å pådra seg infeksjoner; av denne grunn kan pasienter som rammes av den gjennomføre forebyggende antibiotikabehandling. Spesielt:

Penicillin G eller benzylpenicillin (f.eks. Benzyl B, Benzyl P): kan gis til babyer så tidlig som to måneder etter fødselen; administrering av dette antibiotikaet anbefales alltid i opptil 5 år for å forhindre lungebetennelse og andre farligere infeksjoner, spesielt for barn. Dosen må alltid fastsettes av legen; indikativt er den anbefalte dosen for forebygging av streptokokkinfeksjoner å ta 1-5 millioner enheter intravenøst (ladningsdose), til og med flere ganger i løpet av dagen.

Smertestillende midler (NSAIDs og kortikosteroider): Siden smerter er nesten konstant hos alle sigdcelleanemi-pasienter, er administrering av smertestillende midler (som ikke hjelper til å bekjempe utløsende årsak) et svært viktig hjelpemiddel for å lindre symptomene.

Vaksinasjon: siden anemi favoriserer infeksjoner, spesielt for berørte barn, anbefales immunisering med vaksinasjon. Rådfør deg med legen din.

Ureaderivater (hydroksyurea): stoffet brukes vanligvis innen onkologi; Noen pasienter med sigdceller blir imidlertid behandlet med denne aktive ingrediensen, både fordi den lindrer smerten forbundet med sykdommen og fordi den reduserer behovet for blodoverføringer. Legemidlet virker ved å stimulere produksjonen av fosterhemoglobin (en type hemoglobin hos nyfødte som kan forhindre utvikling av sigdceller).

Hydroxyurea (f.eks. Onco-carbide): dosen av dette legemidlet for sigdcelleanemi er å ta 15 mg / kg en gang daglig. Det er mulig å øke dosen med 5 mg / kg / dag hver 3. måned, opptil et maksimum 35 mg / kg / dag. Hydroxyurea kan bare brukes ved alvorlig sigdcelleanemi og akutte smertefulle kriser; ikke bruk i lange perioder, da det ser ut til å favorisere leukemi eller andre kreftformer.

Bronkodilatatorer: sigdcelleanemi ledsages ofte av mer eller mindre intense pustevansker (f.eks. Astma), som kan kontrolleres med bronkodilaterende legemidler.

Ipratropiumbromid (f.eks. Atem, Breva): stoffet er tilgjengelig i formuleringer som bare består av den aktive ingrediensen, eller i forbindelse med beta2-agonistmedisiner. Gjenta 2 inhalasjoner (36 mcg) 4 ganger daglig med aerosol (ikke overstig 12 inhalasjoner per dag). Alternativt kan du ta en enkeltdose på 500 mg hetteglass (forstøvet løsning) 3-4 ganger om dagen. Legemidlet er indisert for å behandle astma og alvorlige pustevansker utløst av sigdcelleanemi.
Isoetarin: tilhørende klassen av bronkodilaterende legemidler, sikrer isoetarin en avslappende virkning på bronkiale glatte muskler.
Teofyllin (f.eks. Aminomal Elisir, Diffumal, Respicur): teofyllin er et xantinmedisin som brukes i terapi for å redusere bronkokonstriktorstimulansen, selv ved sigdcelleanemi. Legemidlet tas ved en ladningsdose på 5 mg / kg. Rådfør deg med legen din.

Integrering av folsyre, vitamin E og sink: ved sigdcelleanemi synes administrering av vitamin B9 og sink å være spesielt egnet:

Folsyre (f.eks. Folina, Fertifol, Folidex): tilgjengelig både som myke kapsler med 5 mg aktiv ingrediens (skal tas 1-3 ganger om dagen), og som en injeksjonsvæske, oppløsning av 15 mg folsyre (tatt én gang en dag, intramuskulært). Vitamin B9 kan forhindre endringer og skade på blodårene, noe som er mulig i forbindelse med sigdcelleanemi.
Vitamin E (f.eks. Sursum, Ephynal, Rigentex): Vitamin E, antioksidant par excellence, reduserer oksidativt stress inne i de røde blodcellene hos pasienter som lider av sigdcellesykdom og thalassemi. Generelt anbefales det å ta en dose aktiv. Lik. til 200 enheter (10 ml), oralt (oral flytende formulering), en gang daglig.
Sink (f.eks. Zincometil, Ektogan, ZMA): ta indikativt 50 mg aktiv ingrediens tre ganger om dagen. Tilskuddet av sink gjør det mulig å redusere hyppigheten av smertefulle kriser i forbindelse med sigdcelleanemi.

Farmakologiske forventninger og håp for fremtiden: For tiden er sigdcelleanemi ikke helbredelig, men forskere håper og nye behandlinger testes:

Nitrogenoksydtilskudd: Ved å redusere viskositeten til røde blodlegemer og skape en utvidelse av blodårene, kan nitrogenoksid forhindre aggregering av sigdceller
Genterapi: Å introdusere et sunt gen i benmargen (ansvarlig for å produsere føtalt hemoglobin) kan balansere det fysiologiske hemoglobinnivået.
Deaktivering av det defekte genet: gitt at "sigdcelleanemi er forårsaket av en" endring av et gen, kan deaktivering av det samme være en løsningsstrategi.
Nyskapende medisiner for behandling av sigdcelleanemi, rettet mot å øke syntesen av fosterhemoglobin, nyttig for å forhindre dannelse av sigdceller.