Hva er Replagal?
Replagal er en infusjonsvæske, løsning som inneholder virkestoffet agalsidase alfa.
Hva brukes Replagal til?
Replagal brukes til å behandle pasienter med Fabry sykdom, en sjelden arvelig tilstand.
Pasienter som lider av denne sykdommen har mangel på enzymet alfa-galaktosidase A. Dette enzymet bryter normalt ned lipidet globotriaosylceramid (Gb3). Hvis dette enzymet mangler, kan Gb3 ikke brytes ned og akkumuleres i celler, for eksempel i disse cellene . nyre.
Pasienter med Fabrys sykdom kan ha et bredt spekter av symptomer, som inkluderer alvorlige plager, som nyresvikt, hjerteproblemer og hjerneslag.
Siden antallet pasienter med Fabry -sykdom er lavt, anses denne sykdommen som 'sjelden', og Replagal ble utpekt som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes til å behandle sjeldne sykdommer) 8. august 2000.
Medisinen kan bare fås på resept.
Hvordan brukes Replagal?
Replagal må administreres under tilsyn av en lege som spesialiserer seg på behandling av Fabrys sykdom eller andre arvelige metabolske sykdommer. Det gis som en intravenøs infusjon på 0,2 mg / kg kroppsvekt i 40 minutter hver 2. uke. Effekten av Replagal gitt til barn har blitt undersøkt i noen studier, og det har derfor blitt foreslått at Replagal kan brukes hos barn fra 7 til 18 år med samme dose. Pasienter som har alvorlige nyreproblemer, har en lavere respons på behandlingen. Replagal er beregnet for langvarig bruk.
Hvordan fungerer Replagal?
Replagal er enzymerstatningsterapi, som er en terapi som gir pasienter det enzymet de mangler Replagal er ment å erstatte det humane enzymet alfa-galaktosidase A, som mennesker med Fabrys sykdom mangler. Virkestoffet i Replagal, agalsidase alfa, er en kopi av det humane enzymet produsert ved en metode som kalles 'rekombinant DNA -teknologi': enzymet dannes av en celle som har mottatt et gen (DNA) som gjør det i stand til å produsere enzymet . Dette erstatningsenzymet fremmer nedbrytning av Gb3 og forhindrer akkumulering i cellene.
Hvordan har Replagal blitt studert?
Replagal har blitt studert i to kliniske studier med totalt 40 mannlige pasienter. Replagal ble sammenlignet med placebo (en dummy -behandling); i en studie ble dens effekt på smerte målt, mens i en annen studie ble dens effekt på eliminering av Gb3 fra venstre ventrikkel (myokard) undersøkt. En studie på 15 kvinnelige pasienter (bærere) ble også utført.
Replagal har også blitt studert hos 24 barn mellom 6 og et halvt til 18 år.
Hvilken fordel har Replagal vist under studiene?
Etter 6 måneders behandling reduserte Replagal signifikant smerter hos de behandlede pasientene sammenlignet med de som fikk placebo (en dummy -behandling). Replagal ga en gjennomsnittlig reduksjon i venstre ventrikulære masse på 11,5 g, mens pasienter behandlet med placebo opplevde en økning på 21,8 g. Disse resultatene indikerer at symptomene på sykdommen forbedres eller at sykdommen forblir stabil. Hos kvinner var effektene sammenlignbare med resultatene sett hos menn. Barn som fikk 6 måneders behandling med Replagal viste ikke en økning i hjertemasse og Gb3 -nivå i blodet hadde redusert.
Hva er risikoen forbundet med Replagal?
De vanligste bivirkningene (sett hos mer enn én av ti pasienter under studiene) er infusjonen i stedet for selve medisinen. Dette er hovedsakelig frysninger, hodepine, kvalme, feber (feber), rødme i ansiktet og tretthet ( tretthet), som generelt ikke er alvorlige. Andre svært vanlige bivirkninger inkluderer smerter og ubehag. Bivirkninger rapportert hos barn ligner dem som er sett hos voksne. Se den fullstendige listen over bivirkninger rapportert med Replagal. .
Pasienter som tar Replagal kan utvikle antistoffer (proteiner produsert som en reaksjon på Replagal, noe som kan svekke behandlingen).
Replagal må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) for agalsidase alfa eller andre ingredienser i medisinen.
Hvorfor har Replagal blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at behandling med Replagal for pasienter med Fabrys sykdom kan gi kliniske fordeler på lang sikt. CHMP bestemte at fordelene til Replagal er større enn risikoen, og anbefalte at det ble gitt markedsføringstillatelse for medisinen.
Replagal har blitt godkjent "unntaksvis" fordi det ikke har vært mulig å få mer detaljert informasjon om legemidlet, ettersom det brukes til å behandle en sjelden sykdom. European Medicines Agency (EMEA) gjennomgår ny tilgjengelig informasjon årlig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert om nødvendig.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Replagal?
Selskapet som lager Replagal vil gjennomføre videre studier av medisinen, hovedsakelig for å få resultater fra 5 års terapi, andre doser, vedlikeholdsdoser og studier hos barn.
Mer informasjon om Replagal
3. august 2001 ga EU -kommisjonen TKT Europe AB en "markedsføringstillatelse" for Replagal, gyldig i hele EU. "Markedsføringstillatelsen" ble fornyet 3. august 2006. For registrering av foreldreløs status for Replagal, klikk her.
For hele versjonen av Replagals EPAR, klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 02-2007
Informasjonen om Replagal - Agalsidase alfa publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
