Hva er Brineura - Cerliponase Alfa og hva brukes det til?
Brineura er et legemiddel for behandling av neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2), en arvelig tilstand hos barn som fører til progressiv hjerneskade.
Fordi antallet pasienter med CLN2 er lavt, anses sykdommen som 'sjelden', og Brineura ble betegnet som 'foreldreløs medisin' (et legemiddel som brukes mot sjeldne sykdommer) 13. mars 2013.
Brineura inneholder virkestoffet cerliponase alfa.
Hvordan brukes Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura tilføres direkte inn i hjernen. Før den første infusjonen må pasienten opereres for å implantere en enhet som går fra utsiden av skallen gjennom væskehulen til hjernen, der medisinen frigjøres.
Infusjonene gis en gang annenhver uke av en helsepersonell som har erfaring med å levere medisiner til hjernen. For å redusere risikoen for infusjonsreaksjoner, kan pasienter få andre medisiner før eller under behandling med Brineura, eller infusjonen kan reduseres.Behandling kan fortsette så lenge pasienten har fordeler.
Brineura kan bare fås på resept. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Brineura - Cerliponase Alfa?
CLN2 -pasienter mangler et enzym som er nødvendig for normal hjerneutvikling, kalt tripeptidylpeptidase 1 (TPP1). Virkestoffet i Brineura, cerliponase alfa, er en kopi av TPP1 og brukes til å erstatte det manglende enzymet.
Legemidlet tilføres direkte i hjernen for å omgå blod-hjerne-barrieren, en beskyttende barriere som skiller blodet fra hjernen og forhindrer at stoffer som medisiner kommer inn i hjernevævet.
Hvilken fordel har Brineura - Cerliponase Alfa vist under studiene?
I tidlige studier ble det vist at Brineura reduserer hastigheten som sykdommen utvikler seg målt i henhold til en standard vurderingskala.
I en studie av 23 barn (gjennomsnittsalder 4 år) som ble behandlet med Brineura i nesten et år, opplevde 20 av dem (87%) ikke 2-punkts tapet i motoriske og språkkunnskaper historisk observert hos pasienter som ikke mottok behandling.
Vurderingen ble utført av leger som tildelte pasientene separate skårer for motoriske og språklige ferdigheter (hvor 0 er mer alvorlig og 3 er normalt). En pasients endelige poengsum var summen av de to skårene.
I en oppfølgingsstudie varte fordelene med Brineura i et år til; resultatene viste at sykdommen kunne bremses hos de fleste pasienter. Denne studien pågår fortsatt.
Hva er risikoen forbundet med Brineura - Cerliponase Alfa?
De vanligste bivirkningene av Brineura (som kan påvirke flere enn 1 av 5 personer) er feber, lave proteinnivåer i CSF (væske fra hjernen og ryggmargen), unormalt EKG (en test av hjerteaktivitet)., Oppkast. , øvre luftveisinfeksjoner (nese- og halsinfeksjoner) og overfølsomhetsreaksjoner (allergiske). Den fullstendige listen over bivirkninger rapportert med Brineura, se pakningsvedlegget.
Brineura må ikke brukes til pasienter som har opplevd livstruende (allergiske) overfølsomhetsreaksjoner med Brineura, og hvis symptomer oppsto igjen da medisinen ble gitt igjen. Det bør heller ikke gis til pasienter som har fått en shunt implantert for å tappe overflødig væske fra hjernen. Til slutt bør Brineura ikke gis til pasienter hvis det er problemer med enheten, for eksempel lekkasje eller infeksjon.
Hvorfor har Brineura - Cerliponase Alfa blitt godkjent?
Tilgjengelige data viser at Brineura bidrar til å bremse tapet av motoriske og språklige ferdigheter hos pasienter med CLN2, en sykdom som det ikke finnes andre behandlinger for.
Når det gjelder sikkerhet, dukker det ikke opp noen uakseptable problemer fra dataene. Byråets komité for medisiner for mennesker (CHMP) konkluderte derfor med at fordelene ved Brineura er større enn risikoen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.
Brineura ble autorisert under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om Brineura på grunn av sjeldenheten av sykdommen. Hvert år vil European Medicines Agency gjennomgå den nye informasjonen som er tilgjengelig, og denne oppsummeringen vil bli oppdatert deretter.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Brineura?
Ettersom Brineura har blitt godkjent under ekstraordinære omstendigheter, vil selskapet som markedsfører det gi ytterligere data fra studier om medisinens sikkerhet, inkludert risikoen for allergiske reaksjoner ved bruk på lang sikt, og om dets langsiktige effektivitet ved å bremse eller stoppe forverring av motoriske og språklige ferdigheter. Studiene vil involvere barn under to år, som det foreløpig ikke er data om.
Hvilke tiltak iverksettes for å sikre sikker og effektiv bruk av Brineura - Cerliponase Alfa?
Selskapet som markedsfører Brineura vil sørge for at alle helsepersonell som forventes å bruke medisinen, får undervisningsmateriell om hvordan du bruker det og hvordan du forhindrer problemer knyttet til enheten, for eksempel infeksjon eller obstruksjon.
Anbefalinger og forsiktighetsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for at Brineura skal brukes trygt og effektivt har også blitt rapportert i produktresuméet og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Brineura - Cerliponase Alfa
For fullstendig versjon av Brineuras EPAR, se Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Brineura -terapi, les pakningsvedlegget (følger med EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for foreldreløse legemidler for Brineura er tilgjengelig på Byråets nettsted: ema.europa.eu/Find medicine / Human medisiner / Sjeldne sykdommer.
Informasjonen om Brineura - Cerliponase Alfa publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
