Ferriprox - deferipron

Hva er Ferriprox?

Ferriprox er et legemiddel som inneholder virkestoffet deferipron. Den er tilgjengelig som hvite kapselformede tabletter (500 mg) og som en oral løsning (100 mg / ml).

Hva brukes Ferriprox til?

Ferriprox er indisert for behandling av jernakkumulering (et overskudd av jern i kroppen) hos pasienter med thalassemi major. Det er en arvelig sykdom der pasienter ikke klarer å produsere nok hemoglobin, proteinet i røde blodlegemer som transporterer oksygen rundt i kroppen. Ferriprox brukes når deferoksaminbehandling (standardterapi for jernakkumulering) er kontraindisert eller utilstrekkelig.
Medisinen kan bare fås på resept.

Hvordan brukes Ferriprox?

Ferriprox -behandling bør startes og vedlikeholdes av en lege med erfaring i behandling av thalassemi -pasienter.
Den totale daglige dosen av Ferriprox er 75-100 mg per kilo kroppsvekt, delt inn i tre separate doser. Hvis det brukes tabletter, bør antall tabletter for hver dose beregnes ved å avrunde til en halv tablett. Hvis du bruker den orale oppløsningen, bør dosen avrundes til 2,5 ml. For eksempel må en pasient som veier 70 kg ta tre og en halv tablett eller 17,5 ml oral oppløsning tre ganger om dagen. Doser over 100 mg / kg per dag anbefales ikke på grunn av potensiell økt risiko for bivirkninger.
Pasienter som tar Ferriprox eller omsorgspersoner, bør få et notat for å minne pasienten om hvordan de trygt skal ta stoffet.

Hvordan fungerer Ferriprox?

Pasienter med thalassemi major må gjennomgå hyppige blodoverføringer. Når pasienter mottar gjentatte transfusjoner, bringer de transfuserte røde blodcellene jern inn i kroppen, som imidlertid ikke har en naturlig måte å fjerne overflødig jern, som derfor har en tendens til å samle seg. Over tid kan overflødig jern skade viktige organer som hjerte eller lever. Den aktive ingrediensen i Ferriprox, deferipron, er en "jernkelator." Det vil si at det binder seg til jernet i kroppen for å danne en forbindelse. Som kan være skilles ut fra kroppen, hovedsakelig gjennom urinen, og i mindre grad gjennom avføringen. Dette hjelper til med å korrigere jernoverbelastning og forhindrer skader fra overflødig jern.

Hvordan har Ferriprox blitt studert?

Ferriprox ble opprinnelig undersøkt i tre studier med 247 pasienter over 10 år med thalassemi major. I hovedstudien ble effekten av Ferriprox sammenlignet over to år med deferoksamin hos 71 pasienter. Studien var "åpen", noe som betyr at legen og pasientene visste hvilket legemiddel de brukte, ettersom Ferriprox tas gjennom munnen, mens deferoksamin gis som subkutan infusjon (en veldig sakte injeksjon under huden) over natten. I en påfølgende studie ble vekslende bruk av Ferriprox og deferoksamin (Ferriprox gitt hver uke i fem dager og deferoksamin i to dager) sammenlignet hos 60 pasienter med kontinuerlig behandling med deferoksamin alene (alene), over en periode på 12 måneder.
I alle studiene var hovedmål for effektivitet endringen i ferritinnivåer i blodet. Ferritin er et protein som lagrer jern i kroppen.Nivået av ferritin i blodet indikerer mengden jern som er akkumulert i kroppen.

Hvilken fordel har Ferriprox vist under studiene?

I den første studien som sammenlignet Ferriprox med deferoksamin, var gjennomsnittlige serumnivåer av ferritin like i de to behandlede gruppene. Imidlertid syntes gjennomsnittlig jernkonsentrasjon av lever hos pasienter behandlet med Ferriprox å øke mer enn hos pasienter behandlet med deferoksamin.
I den vekslende behandlingsstudien viste doseringsregimet for kombinasjon av Ferriprox i fem dager med deferoksamin i to dager den samme reduksjonen i ferritinnivåer i blodet som behandling med deferoksamin alene. Imidlertid var antallet pasienter som deltok i studien for lite til å demonstrere om denne dietten er like effektiv som deferoksamin alene eller ikke.

Hva er risikoen forbundet med Ferriprox?

De vanligste bivirkningene med Ferriprox (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er rødlig / brun urin (tegn på at jern utskilles), kvalme, magesmerter (magesmerter) og oppkast. En uvanlig, men alvorlig bivirkning er agranulocytose (svært lave konsentrasjoner av granulocytter, en type hvite blodlegemer).
Ferriprox må ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) overfor deferipron eller noen av de andre ingrediensene. Ferriprox skal ikke brukes av personer som har lidd av gjentatte episoder av nøytropeni (redusert antall nøytrofile, en type hvite blodlegemer) eller som har lidd av agranulocytose. Ferriprox må heller ikke tas med medisiner som kan forårsake nøytropeni eller agranulocytose. Legemidlet bør ikke brukes under graviditet eller amming.

Hvorfor har Ferriprox blitt godkjent?

Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at fordelene med Ferriprox er større enn risikoen ved behandling av jernakkumulering hos pasienter med større thalassemi når deferoksaminbehandling er kontraindisert eller utilstrekkelig, og anbefalte derfor å frigjøre markedsføringstillatelsen for Ferriprox.
Ferriprox ble opprinnelig godkjent under "Eksepsjonelle omstendigheter" fordi det var beregnet på behandling av en sjelden sykdom, at ufullstendig informasjon om legemidlet var tilgjengelig på tidspunktet for godkjenning. Siden legemiddelfirmaet ga tilleggsinformasjonen som ble bedt om, rapporterte tilstanden om "eksepsjonell omstendigheter "ble fjernet 12. april 2002.

Annen informasjon om Ferriprox:

25. august 1999 utstedte Europakommisjonen en "markedsføringstillatelse" for Ferriprox, gyldig i hele EU. "Markedsføringstillatelsen" ble fornyet 25. august 2004 og 25. august 2009. Innehaveren av handelstillatelsen er Apotex Europe BV
For hele versjonen av Ferriprox EPAR klikk her.

Siste oppdatering av denne oppsummeringen: 08-2009.

Informasjonen om Ferriprox - deferipron som er publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.