Definisjon
Med begrepet "dvergisme" s "indikerer en spesiell medisinsk tilstand, preget av en defekt i den somatiske veksten hos pasientene som lider av den.
Mer spesifikt snakker vi om dvergisme når mannlige pasienter indikativt - etter puberteten - ikke overstiger 130 cm i høyden og kvinnelige pasienter ikke overstiger 125 cm.
Typer dvergisme kan deles inn i to store grupper: harmonisk dvergisme - der kroppsproporsjoner og seksuell og intellektuell utvikling vanligvis er normale - og disharmonisk dvergisme, der kroppsproporsjoner i stedet ikke opprettholdes..
Eksempler på harmonisk dvergisme er hypofyse og larons dvergisme (også kjent som Larons syndrom). Eksempler på disharmonisk dvergisme er i stedet dverger forårsaket av hypothyroidisme, achondroplasi og Turners syndrom.
Årsaker
Faktorene som fører til begynnelsen av dvergisme kan være av forskjellige typer, inkludert genetiske anomalier eller endringer, endokrine dysfunksjoner og metabolske endringer.
Symptomer
Pasienter med dvergisme har en desidert kort statur sammenlignet med normen. I formene for disharmonisk dvergisme opprettholdes ikke kroppsforholdene, og dessuten er det i de fleste tilfeller også redusert intellektuell og seksuell utvikling.
Videre kan dvergisme føre til muskelatrofi, fravær eller forsinkelse i puberteten, mikropeni, søvnløshet og depresjon.
Informasjonen om dvergisme - legemidler til behandling av dvergisme er ikke ment å erstatte det direkte forholdet mellom helsepersonell og pasient. Rådfør deg alltid med lege og / eller spesialist før du tar Dwarfism - Drugs to Treat Dwarfism.
Medisiner
Muligheten for å utføre en behandling eller ikke og hvilken type behandling som skal gjennomføres hos pasienter med dvergisme, varierer avhengig av den underliggende årsaken til utviklingen.
For eksempel - i tilfelle der dvergisme er forårsaket av hormonelle mangler - er det mulig å gripe inn ved å administrere de manglende hormonene til pasientene, som i tilfelle av hypofyse -dvergisme, i tilfelle av Turners syndrom eller ved akondroplasi.
Videre, i noen tilfeller av disharmonisk dvergisme, kan legen bestemme seg for å gripe inn kirurgisk for å prøve å rette opp beinavvikene og misdannelsene som kjennetegner denne spesielle dvergismeformen.
Nedenfor er noen typer legemidler som brukes i terapien mot noen former for dvergisme og noen eksempler på farmakologiske spesialiteter; det er opp til legen å velge den mest passende virkestoffet og dosen for pasienten, basert på alvorlighetsgraden av sykdommen, helsetilstanden til pasienten og hans reaksjon på behandlingen.
Somatotropin
Somatotropin (også kjent som somatropin, veksthormon eller GH) kan brukes til behandling av noen former for dvergisme, for eksempel hypofyse -dvergisme, Turners syndrom og achondroplasi.
Det bør imidlertid understrekes at i tilfelle av hypofyse -dvergisme og for Turners syndrom, kan administrering av veksthormon favorisere veksten av pasienter som er berørt av denne sykdommen, men at dette ikke forekommer hos pasienter med achondroplasi, til tross for Imidlertid har GH -administrasjon vist seg å være nyttig også i denne siste formen for dvergisme.
Somatotropin (NutropinAq ®, Omnitrope ®) er tilgjengelig i farmasøytiske formuleringer egnet for parenteral administrering.
Startdosen som vanligvis administreres hos voksne er 0,15-0,3 mg somatotropin, som skal tas daglig gjennom en subkutan injeksjon.Avhengig av hver pasients respons på terapi, kan legen bestemme å øke dosen av legemidlet. Administreres til minimum effektiv dose er nådd for hver enkelt.
Hos barn av begge kjønn med veksthormonmangel er den vanlige dosen somatotropin som brukes 0,025-0,035 mg / kg kroppsvekt per dag, som skal administreres subkutant.
Hos jenter med Turners syndrom derimot, er dosen somatotropin som vanligvis brukes 0,05 mg / kg kroppsvekt per dag, administrert ved subkutan injeksjon (for mer detaljert informasjon om behandlingen av dette syndromet, anbefales det å se den dedikerte artikkelen "Drugs to Treat Turners Syndrome").
Behandling med somatotropin kan vare lenge og kan noen ganger fortsette livet ut.
Uansett må den nøyaktige dosen av legemidlet fastsettes av legen på individuell basis for hver pasient. Derfor er det viktig å følge instruksjonene fra ham, både når det gjelder mengden medisin som skal tas og når det gjelder varigheten av behandlingen.
Mecasermin
Mecasermin er ikke noe mer enn den type 1 insulinlignende vekstfaktoren (eller IGF-1) som normalt produseres av kroppen vår, men oppnås syntetisk i laboratoriet. Dette hormonet er nært knyttet til somatotropin som det favoriserer og fremmer vekst hos barn og ungdom.
Mecasermin (Increlex ®) brukes til barn og ungdom fra 2 til 18 år ved behandling av en bestemt type dvergisme: Larons syndrom. Sistnevnte er en genetisk sykdom preget av abnormiteter i veksthormonreseptoren og ved reduserte nivåer av IGF-1. Veksthormonnivåer, derimot, er vanligvis normale. Av denne grunn er administrering av somatotropin ikke nyttig i behandlingen av denne formen for dvergisme, men for mecasermin.
Mecasermin er tilgjengelig som en injeksjonsvæske, løsning som må administreres subkutant. Generelt er legemiddeldosen som brukes 0,04-0,12 mg / kg kroppsvekt, som skal tas to ganger daglig.
Legemidlet bør gis kort tid etter et måltid eller en matbit, ettersom det kan ha hypoglykemiske insulinlignende effekter, derfor kan det forårsake en reduksjon i blodsukkernivået.
I alle fall, når du bruker mecasermin - for å unngå utbruddet av farlige bivirkninger - er det viktig å følge alle instruksjonene fra legen nøye.
