Hva er Aldurazyme?
Aldurazyme er en infusjonsløsning (drypp) som inneholder virkestoffet laronidase.
Hva brukes Aldurazyme til?
Aldurazyme er indisert til pasienter med en bekreftet diagnose av mucopolysaccharidosis I (MPS-I; α-L-iduronidase-mangel), for behandling av ikke-nevrologiske (ikke-hjerne- eller nerve-relaterte) manifestasjoner av sykdommen. MPS I er en sjelden arvelig sykdom der nivået av enzymaktivitet av α-L-iduronidase er mye lavere enn normalt. Følgelig er det ingen nedbrytning av visse stoffer (glykosaminoglykaner), som akkumuleres i de fleste av kroppens organer og skader dem. Ikke-nevrologiske manifestasjoner av MPS I kan være leverforstørrelse, leddstivhet som resulterer i bevegelsesvansker, redusert lungevolum, hjertesykdom og øyesykdom. Fordi antallet pasienter med MPS er lavt, regnes sykdommen som "sjelden", og Aldurazyme ble utpekt som foreldreløs medisin (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 14. februar 2001. Medisinen kan bare fås på resept. Medisinsk.
Hvordan brukes Aldurazyme?
Aldurazyme -terapi bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med MPS I eller andre arvelige metabolske sykdommer. Aldurazyme må administreres på sykehus eller klinikker der resuscitation er tilgjengelig, og andre legemidler kan gis før infusjonen for å forhindre allergiske reaksjoner Aldurazyme administreres en gang i uken som en intravenøs infusjon og er indisert for behandling med lang sikt.
Hvordan fungerer Aldurazyme?
Den aktive substansen i Aldurazyme, laronidase, er en kopi av det humane enzymet α-L-iduronidase.Det produseres ved en metode kjent som 'rekombinant DNA-teknologi': enzymet dannes av en celle der et gen (DNA) gjør den i stand til å produsere laronidase, som brukes som "enzymerstatningsterapi", det vil si at den erstatter det manglende enzymet hos pasienter med MPS I. Symptomene på MPS I blir dermed kontrollert, med påfølgende forbedring av livskvaliteten til pasientene .
Hvordan har Aldurazyme blitt studert?
Aldurazyme ble sammenlignet med placebo (en dummy-behandling) hos 45 pasienter i alderen 5 år og oppover med en bekreftet diagnose av mucopolysaccharidosis I (MPS-I). Hovedmålet for effektivitet var tvungen vital kapasitet (CVF, et mål på lungeffektivitet) og avstanden pasientene kan gå i seks minutter.Disse verdiene ble målt før og etter 26 ukers behandling. Etter det fortsatte studien i opptil fire år, og alle pasientene ble behandlet med Aldurazyme. Aldurazyme har blitt studert hos 20 barn under fem år som fikk Aldurazyme i ett år. Studien fokuserte hovedsakelig på sikkerheten til stoffet, men målte også dets evne til å redusere GAG -nivåer i urin og størrelsen på leveren.
Hvilken fordel har Aldurazyme vist under studiene?
Studien viste at Aldurazyme forbedret både den tvungne vitale kapasiteten (CVF) og pasientens evne til å gå etter 26 uker og at effekten ble opprettholdt i opptil fire år. Hos barn under fem år har Aldurazyme redusert urin glykosaminoglykan nivåer med omtrent 60%, og halvparten av barna som ble behandlet, hadde en normal størrelse lever ved slutten av studien.
Hva er risikoen forbundet med Aldurazyme?
De fleste bivirkningene som sees med Aldurazyme er reaksjoner forårsaket av infusjonen i stedet for selve medisinen. Noen av dem er alvorlige, men antallet bivirkninger har en tendens til å avta over tid.De vanligste bivirkningene med Aldurazyme sett hos eldre pasienter over fem år (mer enn en av ti pasienter) er hodepine, kvalme, magesmerter (magesmerter), utslett, artropati (leddegenerasjon), artralgi (leddsmerter), ryggsmerter, smerter i ekstremiteter (hender og føtter), rødme , feber (feber) og reaksjoner på infusjonsstedet. Hos pasienter under fem år er de vanligste bivirkningene økt blodtrykk, redusert oksygenmetning (et mål på effektiviteten av lungefunksjonen), takykardi (økt hjertefrekvens), feber og frysninger. For fullstendig liste over bivirkninger rapportert med Aldurazyme, se pakningsvedlegget Pasienter som får Aldurazyme utvikler ofte antistoffer (proteiner produsert som respons på medisinen), men effekten disse antistoffene kan ha er ennå ikke fullt ut kjent på sikkerhet og effekt. Aldurazyme må ikke brukes til personer som kan ha alvorlige allergiske reaksjoner (for eksempel anafylaktisk reaksjon) mot laronidase eller andre ingredienser.
Hvorfor har Aldurazyme blitt godkjent?
Komiteen for medisiner for mennesker (CHMP) bestemte at Aldurazyme gir effektiv kontroll av symptomene på MPS I. Komiteen bestemte at fordelene til Aldurazyme er større enn risikoen for langvarig enzymerstatningsterapi hos pasienter. Med en bekreftet diagnose av MPS I. Komiteen anbefalte at legemidlet gis en "markedsføringstillatelse". Aldurazyme har blitt godkjent "under spesielle omstendigheter", noe som betyr at fordi det brukes til å behandle en sjelden sykdom, kunne ikke mer detaljert informasjon om medisinen fås . Det europeiske legemiddelkontoret gjennomgår den nye informasjonen som er tilgjengelig årlig, og oppdaterer denne oppsummeringen om nødvendig.
Hvilken informasjon venter fortsatt på Aldurazyme?
Selskapet som lager Aldurazyme vil overvåke pasienter som tar stoffet for reaksjoner på infusjon og utvikling av antistoffer.
Annen informasjon:
10. juni 2003 utstedte Europakommisjonen til Genzyme Europe B.V. en "markedsføringstillatelse" for Aldurazyme, gyldig i hele EU. "Markedsføringstillatelsen" ble fornyet 10. juni 2008. For sammendraget av Committee for Orphan Medicinal Opinion on Aldurazyme, klikk her. For den fullstendige versjonen av Aldurazymes EPAR, vennligst klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 06-2009.
Informasjonen om Aldurazyme - laronidase publisert på denne siden kan være utdatert eller ufullstendig. For korrekt bruk av denne informasjonen, se Ansvarsfraskrivelse og nyttig informasjon side.
